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X-링크된 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 물질 스크리닝 방법(A Screening Method of a Substance for Preventing or Treating a X-linked Adrenoleukodystrophy)

  • 기술번호 : KST2018005253
  • 담당센터 : 서울서부기술혁신센터
  • 전화번호 : 02-6124-6930
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요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 콜레스테롤 25-히드록실레이즈(CH25H) 및/또는 25-하이드록시콜레스테롤(25-HC)의 억제능 평가를 통한 X-링크된 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 물질 스크리닝 방법 및 X-링크된 부신백질이영양증 예방 또는 치료를 위한 신규 약제학적 조성물에 관한 것이다. 본 발명의 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 의약 후보물질 스크리닝 방법을 이용하는 경우, 부신백질이영양증의 치료제를 개발하는 효과적인 플랫폼을 제공할 수 있게 되고, 보다 효과적으로 의약 후보물질을 도출할 수 있다. 또한, 본 발명의 약제학적 조성물을 이용하는 경우, 보다 효과적으로 부신백질이영양증을 치료할 수 있다.
Int. CL A61K 31/575 (2006.01.01)
CPC
출원번호/일자 1020170133517 (2017.10.13)
출원인 연세대학교 산학협력단
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2018-0041085 (2018.04.23) 문서열기
공고번호/일자 문서열기
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보 대한민국  |   1020160133145   |   2016.10.13
법적상태 등록
심사진행상태 수리
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2017.10.13)
심사청구항수 9

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 서대문구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 김동욱 서울특별시 마포구
2 장지호 서울특별시 용산구
3 유제욱 서울특별시 마포구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 윤대웅 대한민국 서울특별시 관악구 남부순환로 ****(봉천동), ***호(제니스특허법률사무소)
2 공병욱 대한민국 서울특별시 관악구 남부순환로 ****(봉천동), ***호(제니스특허법률사무소)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 서대문구
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application		 2017.10.13 수리 (Accepted) 1-1-2017-1011397-71
2 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search		 2018.09.10 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
3 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search		 2018.11.09 수리 (Accepted) 9-1-2018-0060397-73
4 등록결정서
Decision to grant		 2018.12.12 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2018-0854592-19
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번호 청구항
1 1
다음 단계를 포함하는 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 의약 후보물질 스크리닝 방법:(a) 부신백질이영양증(adrenoleukodystrophy; ALD) 질병 모델 동물로부터 유래한 세포에 시험 물질을 처리하는 단계;(b) 단계(a) 이후 콜레스테롤 25-히드록실레이즈(CH25H) 및 25-하이드록시콜레스테롤(25-HC) 중 어느 하나 이상의 발현 또는 활성의 감소 여부를 검출하고, 상기 발현 또는 활성이 감소하는 경우, 상기 처리한 시험 물질을 부신백질이영양증(adrenoleukodystrophy; ALD) 예방 또는 치료용 의약 후보물질로 판단하는 단계
2 2
제 1 항에 있어서, 상기 질병 모델 동물은 인간 또는 마우스인 것을 특징으로 하는 방법
3 3
제 1 항에 있어서, 상기 질병 모델 동물로부터 유래한 세포는 유도만능줄기세포(induced pluripotent stem cell; iPSC)인 것을 특징으로 하는 방법
4 4
제 3 항에 있어서, 상기 iPSC는 섬유아세포로부터 제조된 것을 특징으로 하는 방법
5 5
제 1 항에 있어서, 상기 부신백질이영양증은 소아 대뇌 부신백질이영양증Childhood cerebral ALD; CCALD)인 것을 특징으로 하는 방법
6 6
다음 단계를 포함하는 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 의약 후보물질 스크리닝 방법:(a) 정위 주입(stereotaxic injection)을 통해 인간을 제외한 실험 동물의 뇌량(corpus callosum)의 백질(white matter)에 시험 물질을 처리하는 단계; 및(b) 단계(a) 이후 콜레스테롤 25-히드록실레이즈(CH25H) 및 25-하이드록시콜레스테롤(25-HC) 중 어느 하나 이상의 발현 또는 활성의 감소 여부를 검출하고, 상기 발현 또는 활성이 감소하는 경우, 상기 처리한 시험 물질을 부신백질이영양증(adrenoleukodystrophy; ALD) 예방 또는 치료용 의약 후보물질로 판단하는 단계
7 7
제 6 항에 있어서, 상기 부신백질이영양증은 소아 대뇌 부신백질이영양증Childhood cerebral ALD; CCALD)인 것을 특징으로 하는 방법
8 8
제 6 항에 있어서, 상기 실험 동물은 마우스인 것을 특징으로 하는 방법
9 9
(a) 약제학적 유효량의 아나킨라(anakinra); 및 (b) 약제학적으로 허용가능한 담체를 유효 성분으로 포함하는 부신백질이영양증 예방 또는 치료용 약제학적 조성물
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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 미래창조과학부 연세대학교 산학협력단 바이오·의료기술개발사업 환자유래 역분화 줄기세포 이용 질병 모델 개발 및 신경계 분화세포로 약효·독성 평가 플랫폼 개발
2 미래창조과학부 연세대학교 산학협력단 바이오·의료기술개발사업 전분화능 줄기세포로부터 중뇌 흑질부 특이적 도파민 신경세포의 효율적 분화법 개발을 통한 신경계 질환 세포치료 원천기술 개발
3 보건복지부 연세대학교 산학협력단 첨단의료 기술개발 전분화능 줄기세포 유래 PSA-NCAM 양성 신경전구 세포를 이용한 척수손상 세포치료제 개발의 안전성 및 유효성 연구
4 미래창조과학부 연세대학교 산학협력단 바이오·의료기술개발사업 PLA2의 NLRP3 inflammasome 활성화 및 lipid mediator 생성을 통한 만성 퇴행성 뇌질환 유도기전 규명
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