| 1 |
1
Prox1(prospero homeobox 1) 기능 억제제를 유효성분으로 포함하는, 망막신경 퇴행성 질환 예방 또는 치료용 약학적 조성물
|
| 2 |
2
제1항에 있어서, 상기 억제제는 망막 내 신경세포에서 Prox1 유전자의 발현을 억제하는 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 3 |
3
제1항에 있어서, 상기 억제제는 망막 내 신경세포에서 뮬러글리아(Muller glia)로의 Prox1 단백질 이동을 억제하는 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 4 |
4
제2항에 있어서, 상기 Prox1 유전자는 서열번호 1의 염기서열로 이루어진 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 5 |
5
제3항에 있어서, 상기 Prox1 단백질은 서열번호 2의 아미노산 서열로 이루어진 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 6 |
6
제2항에 있어서, 상기 억제제는 Prox1 유전자의 mRNA에 상보적으로 결합하는 안티센스 뉴클레오티드, 작은 간섭 RNA(small interfering RNA; siRNA), 짧은 헤어핀 RNA(short hairpin RNA; shRNA), 리보자임(ribozyme) 및 CRISPR/Cas9로 구성된 군에서 선택되는 어느 하나인 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 7 |
7
제3항에 있어서, 상기 억제제는 Prox1 단백질에 특이적으로 결합하거나 Prox1과 뮬러글리아 세포막과의 결합을 경쟁적으로 저해하는 항체, 펩타이드, 펩타이드 유사체, 압타머 및 화합물로 구성된 군에서 선택되는 어느 하나인 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 8 |
8
제1항에 있어서, 상기 망막신경 퇴행성 질환은 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa), 레베르 선천성 흑암시(Leber Congenital Amaurosis; LCA), 망막박리(Retinal Detachment), 황반변성(macular degeneration), 당뇨망막증(diabetic retinopathy), 녹내장, 중심성망막증 및 노인성 망막퇴화로 구성된 군에서 선택되는 어느 하나인 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 9 |
9
제1항에 있어서, 상기 조성물은 식세포작용 및 염증반응을 유도하는 미세교아세포(microglia)의 증식을 억제하여 망막신경세포의 재생을 촉진하는 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 10 |
10
제1항에 있어서, 상기 조성물은 신경세포의 분화를 촉진하는 제제와 병용 투여되는 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
|
| 11 |
11
제1항의 조성물을 포함하는, 망막신경 퇴행성 질환의 예방 또는 치료용 약학 제제
|
| 12 |
12
제11항에 있어서, 상기 약학 제제는 주사제형, 주입제형, 분무제형 또는 액상제형인 것을 특징으로 하는, 약학 제제
|
| 13 |
13
제11항에 있어서, 상기 약학 제제는 안구 국소투여용인 것을 특징으로 하는, 약학 제제
|
