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X-연관 부신백질이영양증 치료제의 스크리닝 방법 및 그에 이용되는 자가 분화 희돌기교세포

  • 기술번호 : KST2014047677
  • 담당센터 : 서울서부기술혁신센터
  • 전화번호 : 02-6124-6930
요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 역분화 유도만능 줄기세포를 제조하는 방법 및 역분화 유도만능 줄기세포에서 분화한 세포를 이용한 X-연관 부신백질이영양증 질환 스크리닝 방법에 관한 것이다. 본 발명은 X-연관 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD) 환자로부터 유래된 인간 섬유아세포에서 역분화 유도만능 줄기세포를 제조할 수 있다. 또한 역분화 유도만능 줄기세포에 분화된 희돌기교세포를 이용하여 X-연관 부신백질이영양증 치료제 후보물질의 스크리닝 방법을 통해 약물의 효능을 확인할 수 있다. 특히 역분화 유도만능 줄기세포 제조 방법을 통한 자가(autologous) 희돌기교세포를 제작하여 환자 맞춤형 치료가 가능하다는 장점이 있다.
Int. CL C12N 15/12 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01) C12N 5/0735 (2010.01) C12N 15/867 (2006.01)
CPC C12N 5/0622(2013.01) C12N 5/0622(2013.01) C12N 5/0622(2013.01) C12N 5/0622(2013.01) C12N 5/0622(2013.01) C12N 5/0622(2013.01) C12N 5/0622(2013.01) C12N 5/0622(2013.01)
출원번호/일자 1020110048521 (2011.05.23)
출원인 연세대학교 산학협력단
등록번호/일자 10-1323652-0000 (2013.10.24)
공개번호/일자 10-2012-0130525 (2012.12.03) 문서열기
공고번호/일자 (20131105) 문서열기
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 등록
심사진행상태 수리
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2011.05.23)
심사청구항수 7

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 서대문구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 김동욱 대한민국 서울특별시 마포구
2 장지호 대한민국 서울특별시 용산구
3 강훈철 대한민국 서울특별시 서대문구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 양부현 대한민국 서울특별시 송파구 오금로 **, 태원빌딩 **층, 특허팀(주식회사씨젠)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 서울특별시 서대문구
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2011.05.23 수리 (Accepted) 1-1-2011-0383046-99
2 보정요구서
Request for Amendment
2011.05.25 발송처리완료 (Completion of Transmission) 1-5-2011-0045585-30
3 [출원서등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment
2011.05.26 수리 (Accepted) 1-1-2011-0394019-13
4 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information
2011.12.15 수리 (Accepted) 4-1-2011-5252006-10
5 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search
2012.04.26 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
6 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search
2012.05.23 수리 (Accepted) 9-1-2012-0040121-14
7 의견제출통지서
Notification of reason for refusal
2013.03.21 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2013-0191057-14
8 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information
2013.04.24 수리 (Accepted) 4-1-2013-5062749-37
9 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment
2013.05.21 보정승인간주 (Regarded as an acceptance of amendment) 1-1-2013-0447664-43
10 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)
2013.05.21 수리 (Accepted) 1-1-2013-0447665-99
11 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information
2013.06.24 수리 (Accepted) 4-1-2013-5088566-87
12 등록결정서
Decision to grant
2013.09.26 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2013-0666379-18
13 [출원서등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment
2013.11.08 수리 (Accepted) 1-1-2013-1018756-28
14 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information
2014.09.25 수리 (Accepted) 4-1-2014-5114224-78
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번호 청구항
1 1
다음 단계를 포함하는 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD) 진단용 자가 희돌기교세포(autologous oligodendrocyte)의 제조방법:(a) 벡터에 트랜스유전자로서 OCT4, SOX2, KLF4 및 c-MYC로 구성된 군으로부터 선택되는 1개 이상의 유전자를 도입시키는 단계;(b) 상기 트랜스유전자가 삽입된 벡터를 진단대상 환자로부터 유래된 인간 체세포에 형질전환 시키는 단계; (c) 형질전환 후 상기 인간 체세포를 배양하여 역분화 유도만능 줄기세포를 제조하는 단계; 및(d) 상기 제조된 역분화 유도만능 줄기세포를 희돌기교세포로 분화시키는 단계
2 2
제 1 항에 있어서, 상기 벡터는 레트로바이러스인 것을 특징으로 하는 방법
3 3
제 1 항에 있어서, 상기 X-연관 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD)은 소아형 대뇌형 X-ALD(Childhood Cerebral form ALD, CCALD) 또는 부신척추 신경병증(adrenomyeloneuropathy, AMN)인 것을 특징으로 하는 방법
4 4
삭제
5 5
제 1 항에 있어서, 상기 단계 (d)는 다음의 소단계를 포함하는 것을 특징으로 하는 방법:(d-1) 상기 제조된 역분화 유도만능 줄기세포를 배양하여 배아유사세포덩어리(Embryoid Body, EB)를 얻고 이를 신경 로제트 구조(Neural Rosette structure)로 분화하는 단계;(d-2) 상기 신경 로제트 구조를 신경 전구체(spherical neural masses, SNMs)로 분화하는 단계;(d-3) 상기 신경 전구체를 희돌기교세포 전구체(oligodendrocyte precursor cells, OPCs)로 분화하는 단계; 및(d-4) 상기 희돌기교세포 전구체를 희돌기교세포로 분화시키는 단계
6 6
삭제
7 7
다음의 단계를 포함하는 X-연관 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD) 치료제 후보물질의 스크리닝 방법:(a) X-ALD 환자의 세포로부터 역분화시켜 제조된 역분화 유도만능 줄기세포로부터 분화시킨 희돌기교세포(oligodendrocyte)에 치료제 후보물질을 처리하는 단계; 및 (b) 상기 희돌기교세포 내의 긴꼬리지방산(Very long-chain Fatty Acid, VLCFA)의 양의 감소, ABCD2 유전자의 발현의 상향조절 또는 ELOVL1 유전자의 발현의 하향조절을 분석하는 단계
8 8
제 7 항에 있어서, 상기 X-연관 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD)은 소아형 대뇌형 X-ALD(Childhood Cerebral form ALD, CCALD) 또는 부신척추 신경병증(adrenomyeloneuropathy, AMN)인 것을 특징으로 하는 방법
9 9
삭제
10 10
삭제
11 11
제 1 항의 방법에 의해 제조된 자가 희돌기교세포(autologous oligodendrocyte)를 유효성분으로 포함하는 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD) 진단용 조성물
12 12
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13 13
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14 14
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지정국 정보가 없습니다
패밀리정보가 없습니다
순번, 연구부처, 주관기관, 연구사업, 연구과제의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 국가R&D 연구정보 정보 표입니다.
순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 교육과학기술부 연세대학교 산학협력단 세포응용연구 줄기세포은행의 효율적 운영 및 윤리의식 정착
2 보건복지부 연세대학교 산학협력단 보건의료연구개발사업 임상적용 가능한 x-연관 부신백질이영양증 특이적 인간 역분화 줄기세포 확립 및 효율적 세포치료법 개발과 기전 연구 시스템 구축
3 교육과학기술부 연세대학교 바이오·의료기술개발사업 환자유래 역분화 줄기세포 이용 질병 모델 개발 및 신경계 분화세포로 약효·독성 평가 플랫폼 개발
4 교육과학기술부 연세대학교 바이오의료기술개발 전분화능 줄기세포로부터 중뇌 흑질부 특이적 도파민 신경세포의 효율적 분화법 개발을 통한 신경계 질환 세포치료 원천기술 개발
5 보건복지부 연세대학교 보건의료연구개발사업 배아줄기세포의 고효율 신경세포분화법을 통한 파킨슨병과 척수손상 임상적용 핵심기술 개발(역분화줄기세포 유래 세포를 대조군으로 한 안전성· 유효성 비교 평가)
6 교육과학기술부 연세대학교 원천기술개발사업 (바이오 의료기술개발사업 중 세포재생기술개발사업) 역분화 줄기세포의 체계적인 분양시스템 및 기술 교육시스템 구축