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X-연관 부신백질이영양증의 예방 또는 치료용 조성물

  • 기술번호 : KST2015126694
  • 담당센터 : 서울서부기술혁신센터
  • 전화번호 : 02-6124-6930
요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 긴사슬지방산 과다질환, 특히 X-연관 부신백질이영양증에 대한 효율적인 치료제 조성물로서 아밀로라이드(amiloride) 유도체 화합물에 관한 것이다. 본 발명의 조성물은 긴사슬지방산 분해에 관여하는 ABCD1 단백질에 대한 보상효과(compensatory effect)가 있는 ABCD2 유전자 프로모터 활성을 유의하게 증가시키고, C26:0 및 C24:0 긴사슬지방산의 수준을 농도 의존적으로 감소시키면서, 아울러 C26:0/C22:0의 비율도 유의하게 낮추어 난치성 질환인 X-연관 부신백질이영양증 등의 근본적인 치료방법을 제공한다.
Int. CL A61K 31/497 (2006.01) A61K 31/55 (2006.01) A61K 31/495 (2006.01)
CPC
출원번호/일자 1020130168849 (2013.12.31)
출원인 연세대학교 산학협력단
등록번호/일자 10-1604434-0000 (2016.03.11)
공개번호/일자 10-2015-0078960 (2015.07.08) 문서열기
공고번호/일자 (20160317) 문서열기
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 등록
심사진행상태 수리
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2013.12.31)
심사청구항수 5

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 서대문구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 김동욱 대한민국 서울 마포구
2 박철용 대한민국 서울 서대문구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 양부현 대한민국 서울특별시 송파구 오금로 **, 태원빌딩 **층, 특허팀(주식회사씨젠)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 서울특별시 서대문구
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2013.12.31 수리 (Accepted) 1-1-2013-1212259-44
2 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search
2014.09.17 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
3 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information
2014.09.25 수리 (Accepted) 4-1-2014-5114224-78
4 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search
2014.10.14 수리 (Accepted) 9-1-2014-0083909-95
5 의견제출통지서
Notification of reason for refusal
2015.02.26 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2015-0135065-46
6 [지정기간연장]기간연장(단축, 경과구제)신청서
[Designated Period Extension] Application of Period Extension(Reduction, Progress relief)
2015.04.27 수리 (Accepted) 1-1-2015-0408718-31
7 [지정기간연장]기간연장(단축, 경과구제)신청서
[Designated Period Extension] Application of Period Extension(Reduction, Progress relief)
2015.05.26 수리 (Accepted) 1-1-2015-0503589-99
8 [지정기간연장]기간연장(단축, 경과구제)신청서
[Designated Period Extension] Application of Period Extension(Reduction, Progress relief)
2015.06.26 수리 (Accepted) 1-1-2015-0622428-60
9 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)
2015.07.27 수리 (Accepted) 1-1-2015-0727600-02
10 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment
2015.07.27 보정승인간주 (Regarded as an acceptance of amendment) 1-1-2015-0727607-10
11 거절결정서
Decision to Refuse a Patent
2015.12.09 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2015-0860244-28
12 [명세서등 보정]보정서(재심사)
Amendment to Description, etc(Reexamination)
2016.01.08 보정승인 (Acceptance of amendment) 1-1-2016-0022358-90
13 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)
2016.01.08 수리 (Accepted) 1-1-2016-0022321-12
14 등록결정서
Decision to Grant Registration
2016.02.11 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2016-0104194-46
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번호 청구항
1 1
다음 화학식 1로 표시되는 화합물 또는 이의 약제학적으로 허용 가능한 염을 유효성분으로 포함하는 X-연관 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD)의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물:화학식 1 상기 화학식에서, 는 단일결합 또는 이중결합을 나타내며; 가 이중결합일 때 Z는 N이고 Y는 (A1-A4는 수소)이며; 가 단일결합일 때 Z는 NH이고 Y는 (B1-B3는 수소)이고; R1 및 R2는 수소이며; X는 할로겐이고; R3은 이소프로필이고, R4는 에틸이며, 또는 R3 및 R4는 서로 연결되어 R3 및 R4이 결합하는 N과 함께 N-사이클로헥사메틸렌을 이룬다
2 2
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3 3
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4 4
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5 5
제 1 항에 있어서, 상기 화학식 1의 X는 Cl인 것을 특징으로 하는 조성물
6 6
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7 7
제 1 항에 있어서, 상기 화학식 1로 표시되는 화합물은 하기의 화학식 2 또는 3으로 표시되는 화합물인 것을 특징으로 하는 조성물: 화학식 2 화학식 3
8 8
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9 9
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10 10
제 1 항에 있어서, 상기 X-연관 부신백질이영양증(X-linked adrenoleukodystrophy, X-ALD)은 소아형 대뇌형 (Childhood Cerebral form ALD, CCALD) X-ALD 또는 부신척추 신경병형(adrenomyeloneuropathy, AMN) X-ALD인 것을 특징으로 하는 조성물
11 11
제 1 항에 있어서, 상기 조성물은 ABCD2 유전자의 프로모터 활성을 증가시키는 것을 특징으로 하는 조성물
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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 WO2015102262 WO 세계지적재산권기구(WIPO) FAMILY

DOCDB 패밀리 정보

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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 WO2015102262 WO 세계지적재산권기구(WIPO) DOCDBFAMILY
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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 미래창조과학부 연세대학교 산학협력단 바이오 의료기술개발사업 전분화능 줄기세포로부터 중뇌 흑질부 특이적 도파민 신경세포의 효율적 분화법 개발을 통한 신경계 질환 세포치료 원천기술 개발
2 보건복지부 연세대학교 산학협력단 보건의료연구개발사업 배아줄기세포의 고효율 신경세포분화법을 통한 파킨슨병과 척수손상 임상적용 핵심기술 개발(역분화줄기세포 유래 세포를 대조군으로한 안전성 유효성 비교 평가)
3 교육과학기술부 연세대학교 산학협력단 바이오 의료기술개발사업 환자유래 역분화 줄기세포 이용 질병 모델 개발 및 신경계 분화세포로 약효 독성 평가 플랫폼 개발