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척수성 근위축증의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물

  • 기술번호 : KST2015174684
  • 담당센터 : 광주기술혁신센터
  • 전화번호 : 062-360-4654
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요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 PSF 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 유효성분으로 포함하는 척수성 근위축증의 예방용 또는 치료용 약제학적 조성물을 제공한다. 본 발명에 따르면, PSF는 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱시 엑손 7 이 포함된 mRNA 형성을 증가시킨다. 따라서 본 발명의 조성물은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱을 조절함으로써 척수성 근위축증을 예방 또는 치료할 수 있다.
Int. CL A61K 48/00 (2006.01) A61P 21/00 (2006.01) A61P 21/04 (2006.01)
CPC A61K 48/0066(2013.01) A61K 48/0066(2013.01) A61K 48/0066(2013.01)
출원번호/일자 1020140048329 (2014.04.22)
출원인 광주과학기술원
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2015-0122011 (2015.10.30) 문서열기
공고번호/일자
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 거절
심사진행상태 수리
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2014.04.22)
심사청구항수 6

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 광주과학기술원 대한민국 광주광역시 북구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 심해홍 대한민국 광주광역시 북구
2 조성희 대한민국 광주광역시 북구
3 정학수 대한민국 광주광역시 북구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 양부현 대한민국 서울특별시 송파구 오금로 **, 태원빌딩 **층, 특허팀(주식회사씨젠)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application		 2014.04.22 수리 (Accepted) 1-1-2014-0384257-08
2 [출원서등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment		 2014.04.24 수리 (Accepted) 1-1-2014-0391843-18
3 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search		 2014.10.06 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
4 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search		 2014.11.12 수리 (Accepted) 9-1-2014-0087248-17
5 의견제출통지서
Notification of reason for refusal		 2015.11.10 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2015-0777658-91
6 거절결정서
Decision to Refuse a Patent		 2016.04.08 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2016-0258271-86
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번호 청구항
1 1
PSF(PTB-associated splicing factor) 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 유효성분으로 포함하는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy: SMA)의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물
2 2
제 1 항에 있어서, 상기 PSF는 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱( splicing)시 엑손 7 포함형(exon 7 included form)의 mRNA 형성을 증가시키는 것을 특징으로 하는 약제학적 조성물
3 3
제 2 항에 있어서, 상기 PSF는 SMN2 pre-mRNA 엑손 7의 인핸서인 GAAGGA에 결합하여 엑손 7 포함형의 mRNA 형성을 증가시키는 것을 특징으로 하는 약제학적 조성물
4 4
제 1 항에 있어서, 상기 폴리뉴클레오타이드는 유전자 운반체에 포함되어 있는 것을 특징으로 하는 약제학적 조성물
5 5
제 4 항에 있어서, 상기 유전자 운반체는 플라스미드, 바이러스 벡터 또는 리포좀인 것을 특징으로 하는 약제학적 조성물
6 6
다음의 단계를 포함하는 척수성 근위축증의 예방 또는 치료용 물질의 스크리닝 방법:(a) PSF 단백질 또는 PSF 인코딩 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 세포에 분석하고자 하는 시험물질을 처리하는 단계; 및 (b) 상기 PSF 단백질의 발현 또는 활성을 분석하는 단계; 상기 시험물질이 PSF 단백질의 발현 또는 활성을 증가시키면 척수성 근위축증의 예방 또는 치료용 물질로 판단되는 것을 특징으로 하는 스크리닝 방법
지정국 정보가 없습니다
패밀리정보가 없습니다
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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 미래창조과학부 광주과학기술원 중견연구자지원사업(핵심) Apoptosis에서의 Alternative Splicing 조절 기전 규명
2 교육부 광주과학기술원 일반연구자지원사업(기본) Alternative splicing과 암 발생 및 전이에서 hnRNP L의 조절 기작 규명