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하기 화학식 I:
[화학식 I]
[식 I에서 R1 및 R2 는 각각 수소 원자를 나타내거나, 또는 R1 및 R2 는 함께 단일 결합을 형성하며, R1 및 R2 각각 동시에 수소 원자를 나타내는 경우, R3 는 -CH(OH)CH(OH)CH3, -CH(OCOCH3)CH(OCOCH3)CH3, -CH3, -CH2OH 또는 페닐기를 나타내고, R1 및 R2 가 함께 단일 결합을 형성하는 경우, R3 은 -COCH(OH)CH3 를 나타낸다]
로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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제1항에 있어서,
상기 화학식 I로 표시되는 화합물은 [(6R)-L-에리트로-5,6,7,8-테트라하이드로비옵테린(BH4)]인 것을 특징으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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제1항 또는 제2항에 있어서,
미토콘드리아의 막전위를 안정화 또는 유지시키는 것을 특징으로 하는 화학식 I 로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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제1항 또는 제2항에 있어서,
미토콘드리아의 산화적 인산화과정을 통한 ATP 에너지 합성시 소모되는 산소량을 증가시키는 것을 특징으로 하는 화학식 I 로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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5
제1항 또는 제2항에 있어서,
미토콘드리아에서 생성되는 ATP 에너지의 양을 증가시키는 것을 특징으로 하는 화학식 I 로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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6
제1항 또는 제2항에 있어서,
미토콘드리아의 활성 산소종의 생산량을 감소시키는 것을 특징으로 하는 화학식 I 로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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7
제1항 또는 제2항에 있어서,
미토콘드리아 DNA의 산화적 손상량을 감소시키는 것을 특징으로 하는 화학식 I 로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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8
제1항 또는 제2항에 있어서,
미토콘드리아 DNA의 파쇄(fragmentation)를 감소시키는 것을 특징으로 하는 화학식 I 로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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제1항 내지 제8항 중 어느 하나의 항에 있어서,
상기 질환은 허혈성 뇌질환 및 허혈성 심질환 등의 허혈성질환; 파킨스 질환, 알쯔하이머 질환 및 헌팅톤 질환 등의 신경퇴행성 질환; 근위축성측색경화증(ALS) 또는 미토콘드리아뇌근증; 자폐증 및 우울증 등의 정신질환; 당뇨, 비만, 뇌졸중, 심장병, 동맥경화, 고혈압, 고콜레스테롤증; 및 비정형 페닐케톤뇨증인 것을 특징으로 하는 화학식 I 로 표시되는 화합물 또는 그의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효 성분으로 하는 미토콘드리아 질환 치료용 조성물
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