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GM1 강글리오시드증의 인간 세포 모델 및 이의 용도(GM1 gangliosidosis human cell model and use thereof)

  • 기술번호 : KST2016007723
  • 담당센터 : 대전기술혁신센터
  • 전화번호 : 042-610-2279
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요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis)의 인간 세포 모델, 이의 유도-만능 줄기세포(induced pluripotent stem cells; iPSCs) 및 iPSCs 유래 신경 전구세포를 기반으로 한 모델 세포 제조 방법, 및 상기 GM1 모델 세포를 GM1 강글리오시드증의 치료제 개발에 이용하는 용도에 관한 것으로, 본 발명의 GM1 환자의 섬유아세포로부터 유래한 iPSCs는 GM1 환자에서 나타나는 특징을 재현하는 신경 전구체 세포(Neural progenitor cell, NPC) 및 신경구 세포로 분화할 수 있으며, 상기 세포는 GM1의 모델 세포로서 GM1의 증상인 세포 내 GM1 강글리오시드 및 리소좀의 축적, 및 유전자 발현 양상이 변화를 효과적으로 확인할 수 있으므로, GM1의 발병 기전 분석 연구 및 치료제 개발을 위한 연구에 유용하게 사용될 수 있다. 또한 본 발명의 상기 GM1 세포 모델을 이용하여 염증조절복합체 억제제인 rhIL1RA 또는 Z-YVAD-FMK을 발굴하여 GM1 강글리오시드증의 증상완화제/치료제로 이용할 수 있음을 확인하였다.
Int. CL C12N 5/073 (2010.01) C12N 5/079 (2010.01) C12N 5/074 (2010.01) A61K 38/55 (2006.01) A61P 21/00 (2006.01)
CPC C12N 5/0696(2013.01) C12N 5/0696(2013.01) C12N 5/0696(2013.01) C12N 5/0696(2013.01) C12N 5/0696(2013.01) C12N 5/0696(2013.01) C12N 5/0696(2013.01) C12N 5/0696(2013.01)
출원번호/일자 1020140162438 (2014.11.20)
출원인 한국생명공학연구원
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2016-0029615 (2016.03.15) 문서열기
공고번호/일자 문서열기
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보 대한민국  |   1020140118659   |   2014.09.05
법적상태 등록
심사진행상태 수리
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자
관련 출원번호 1020170060890;
심사청구여부/일자 Y (2014.11.20)
심사청구항수 4

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 한국생명공학연구원 대한민국 대전광역시 유성구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 조이숙 대한민국 대전광역시 유성구
2 손미영 대한민국 대전광역시 유성구
3 곽재은 대한민국 대전광역시 유성구
4 설빛나 대한민국 대전광역시 유성구
5 전혜진 대한민국 대전광역시 유성구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 이원희 대한민국 서울특별시 강남구 테헤란로 ***, 성지하이츠빌딩*차 ***호 (역삼동)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
1 한국생명공학연구원 대한민국 대전광역시 유성구
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application		 2014.11.20 수리 (Accepted) 1-1-2014-1119579-79
2 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information		 2015.02.05 수리 (Accepted) 4-1-2015-0007152-08
3 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search		 2015.04.21 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
4 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search		 2015.06.10 수리 (Accepted) 9-1-2015-0036950-01
5 의견제출통지서
Notification of reason for refusal		 2015.12.17 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2015-0882157-69
6 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment		 2016.01.28 보정승인간주 (Regarded as an acceptance of amendment) 1-1-2016-0094286-11
7 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)		 2016.01.28 수리 (Accepted) 1-1-2016-0094273-28
8 거절결정서
Decision to Refuse a Patent		 2016.06.27 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2016-0462278-80
9 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)		 2016.07.28 수리 (Accepted) 1-1-2016-0734143-36
10 [명세서등 보정]보정서(재심사)
Amendment to Description, etc(Reexamination)		 2016.07.28 보정승인 (Acceptance of amendment) 1-1-2016-0734155-84
11 최후의견제출통지서
Notification of reason for final refusal		 2016.08.29 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2016-0619650-00
12 [지정기간연장]기간연장(단축, 경과구제)신청서
[Designated Period Extension] Application of Period Extension(Reduction, Progress relief)		 2016.10.31 수리 (Accepted) 1-1-2016-1057203-65
13 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)		 2016.11.29 수리 (Accepted) 1-1-2016-1169462-11
14 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment		 2016.11.29 보정승인 (Acceptance of amendment) 1-1-2016-1169521-17
15 등록결정서
Decision to Grant Registration		 2017.04.25 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2017-0294930-34
16 [분할출원]특허출원서
[Divisional Application] Patent Application		 2017.05.17 수리 (Accepted) 1-1-2017-0467816-04
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번호 청구항
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1) 시험관 내(In vitro)에서 GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis, GM1) 환자로부터 분리된 섬유아세포(fibroblasts)를 다분화능 마커(pluripotent marker)의 이소성 발현(ectopic expression)을 사용하여 유도-만능 줄기세포(induced pluripotent stem cells; iPSCs)로 유도하는 단계; 및2) 상기 단계 1)에서 유도된 iPSCs를 수득하는 단계를 포함하고, 하기 i) 내지 vii)로 구성되는 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상을 특징으로 하는 시험관 내에서 GM1 강글리오시드증 유도-만능 줄기세포(iPSCs) 모델 세포의 제조 방법:i) GLB1(galactosidase, beta 1) 유전자의 c
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제 1항에 있어서, 상기 단계 1)의 다분화능 마커의 이소성 발현은 OCT4, SOX2, C-MYC 및 KLF4를 포함하는 바이러스를 이용하는 것을 특징으로 하는, 시험관 내에서 GM1 강글리오시드증 유도-만능 줄기세포 모델의 제조 방법
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1) 제1항의 유도-만능 줄기세포를 신경 전구세포(Neural progenitor cells, NPCs)로 유도하는 단계; 및2) 상기 단계 1)에서 유도된 NPCs를 수득하는 단계를 포함하고, 하기 i) 내지 viii) 로 구성되는 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상을 특징으로 하는 시험관 내에서 GM1 강글리오시드증 신경 전구세포 모델 세포의 제조 방법:i) NESTIN, NCAM, PAX6 및 OTX2를 포함하는 신경 마커 유전자를 발현;ii) NESTIN, MAP2, TUJ1 및 S100를 포함하는 신경세포 마커 단백질을 발현;iii) 깨어진 형태의 낭포성 신경구(cystic neurosphere) 형태의 발현;iv) 신경 로제트(neural rosettes) 형성의 감소;v) GLB1 유전자 및 β-gal 단백질의 발현 증가;vi) β-gal 활성의 감소;vii) GM1 강글리오시드(GM1 ganglioside) 및 리소좀(lysosome)의 축적; 및viii) 염증관련 유전자의 발현 증가
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1) 제4항의 GM1 강글리오시드증 iPSCs 모델 세포로부터 분화된 신경 전구세포 또는 신경구에 피검 화합물 또는 조성물을 처리하는 단계;2) 상기 단계 1)의 신경 전구세포 또는 신경구의 특성을 분석하는 단계, 여기서 신경 전구세포 또는 신경구의 특성은 하기 a) 내지 c) 중 어느 하나 이상인 것을 특징으로 하고; 및3) 상기 단계 2)의 분석한 결과를 무처리 대조군과 비교하는 단계를 포함하는, GM1 강글리오시드증의 치료제 후보물질의 스크리닝 방법:a) 낭포성 신경구 형태로부터 정상 신경구 세포의 형태로의 회복;b) 신경구 세포 크기의 증가; 및c) 염증 대사관련 유전자 발현의 감소
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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 EP03012321 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
2 EP03012321 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
3 JP28533770 JP 일본 FAMILY
4 KR101847975 KR 대한민국 FAMILY
5 US10035830 US 미국 FAMILY
6 US20160068580 US 미국 FAMILY
7 US20160069865 US 미국 FAMILY
8 WO2016035934 WO 세계지적재산권기구(WIPO) FAMILY

DOCDB 패밀리 정보

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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 EP3012321 EP 유럽특허청(EPO) DOCDBFAMILY
2 EP3012321 EP 유럽특허청(EPO) DOCDBFAMILY
3 EP3012321 EP 유럽특허청(EPO) DOCDBFAMILY
4 JP2016533770 JP 일본 DOCDBFAMILY
5 US10035830 US 미국 DOCDBFAMILY
6 US2016068580 US 미국 DOCDBFAMILY
7 US2016069865 US 미국 DOCDBFAMILY
8 WO2016035934 WO 세계지적재산권기구(WIPO) DOCDBFAMILY
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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 미래창조과학부 한국생명공학연구원 바이오의료기술개발사업 비임상독성약효유효성평가시스템을구축을위한세포-질환모델시스템개발
2 미래창조과학부 한국생명공학연구원 바이오의료기술개발사업 시스템적접근방법에의한배아줄기세포성리프로그래밍유도복합조절자개발
3 미래창조과학부 한국생명공학연구원 주요사업 전분화능제어분자표적발굴및이용기술개발
4 미래창조과학부 한국생명공학연구원 NAP 협동연구사업 난치성질환치료기술개발을위한줄기세포 전분화능제어신기술개발