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혈액 응고인자 Ⅷ 유전자를 타겟으로 하는 엔도뉴클레아제 및 이를 포함하는 혈우병 치료용 조성물(Endonuclease for Targeting blood coagulation factor Ⅷ and Composition for Treating Hemophilia Comprising the Same)

  • 기술번호 : KST2016013641
  • 담당센터 : 서울서부기술혁신센터
  • 전화번호 : 02-6124-6930
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요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 정상 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 유발 방법, 역위가 발생한 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 교정 방법 및 이를 이용하여 제작된 역위가 교정된 A형 혈우병 환자-유래 유도만능 줄기세포에 관한 것이다.본 발명의 방법은 중증 A형 혈우병의 원인 중 하나인 F8 유전자의 인트론 1의 역위를 효율적으로 재현함으로써, A형 혈우병의 발병기작 연구 및 치료제 스크리닝을 위한 리서치 툴(research tool)로서 유용하게 이용될 수 있다. 또한, 본 발명의 방법으로 제작된 역위-교정 유도만능 줄기세포는 정상 유전자 또는 단백질 전달을 통한 제한적인 방법에 의하지 않고 돌연변이가 발생한 유전자형을 야생형과 같은 상태로 복구시킴으로서, A형 혈우병에 대한 효율적이고 근원적인 치료가 가능하게 한다.
Int. CL A61K 48/00 (2006.01) A61K 35/12 (2015.01) C12N 9/16 (2006.01) C07K 14/755 (2006.01) C12N 5/074 (2010.01)
CPC A61K 48/00(2013.01) A61K 48/00(2013.01) A61K 48/00(2013.01) A61K 48/00(2013.01) A61K 48/00(2013.01) A61K 48/00(2013.01)
출원번호/일자 1020150001392 (2015.01.06)
출원인 연세대학교 산학협력단, 기초과학연구원
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2016-0084959 (2016.07.15) 문서열기
공고번호/일자 문서열기
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 등록
심사진행상태 무효
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2015.02.23)
심사청구항수 6

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 서대문구
2 기초과학연구원 대한민국 대전광역시 유성구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 김동욱 대한민국 서울특별시 마포구
2 박철용 대한민국 서울특별시 서대문구
3 김진수 대한민국 서울특별시 관악구
4 김정은 대한민국 서울특별시 성북구
5 권지연 대한민국 서울특별시 관악구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 양부현 대한민국 서울특별시 송파구 오금로 **, 태원빌딩 **층, 특허팀(주식회사씨젠)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
1 연세대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 서대문구
2 기초과학연구원 대한민국 대전광역시 유성구
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application		 2015.01.06 수리 (Accepted) 1-1-2015-0011479-13
2 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment		 2015.01.21 보정승인간주 (Regarded as an acceptance of amendment) 1-1-2015-0064147-02
3 보정요구서
Request for Amendment		 2015.01.21 발송처리완료 (Completion of Transmission) 1-5-2015-0016975-13
4 [출원서등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment		 2015.02.23 수리 (Accepted) 1-1-2015-0177093-41
5 [출원서등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment		 2015.02.23 수리 (Accepted) 1-1-2015-0177098-79
6 [심사청구]심사청구(우선심사신청)서
[Request for Examination] Request for Examination (Request for Preferential Examination)		 2015.02.23 수리 (Accepted) 1-1-2015-0177101-29
7 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search		 2015.09.10 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
8 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search		 2015.11.10 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-6-2016-0014679-12
9 의견제출통지서
Notification of reason for refusal		 2016.02.12 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2016-0110902-62
10 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)		 2016.04.11 수리 (Accepted) 1-1-2016-0346324-58
11 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment		 2016.04.11 보정승인간주 (Regarded as an acceptance of amendment) 1-1-2016-0346363-28
12 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment		 2016.04.11 무효 (Invalidation) 1-1-2016-0346393-98
13 보정요구서
Request for Amendment		 2016.04.25 발송처리완료 (Completion of Transmission) 1-5-2016-0060246-58
14 무효처분통지서
Notice for Disposition of Invalidation		 2016.05.27 발송처리완료 (Completion of Transmission) 1-5-2016-0081245-49
15 등록결정서
Decision to grant		 2016.09.28 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2016-0696746-12
16 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information		 2018.01.24 수리 (Accepted) 4-1-2018-5013866-16
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번호 청구항
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다음을 포함하는 폴리펩타이드 또는 상기 폴리펩타이드를 인코딩하는 뉴클레오타이드를 포함하는 인간 유래의 유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cell)에서의 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 교정용 조성물:(a) 한 쌍의 FokI 엔도뉴클레아제; 및(b) 상기 엔도뉴클레아제 중 하나에 각각 연결되고, F8 유전자의 역위 발생 부위를 특이적으로 인식하는 아미노산 서열을 포함하는 한 쌍의 TAL(transcription activator-like) 이펙터 도메인; 그리고, 상기 F8 유전자의 역위는 F8 유전자의 1번 인트론에서의 역위이며, 상기 한 쌍의 TAL(transcription activator-like) 이펙터 도메인은 각각 서열목록 제5서열의 뉴클레오타이드 서열 내에 포함되는 제1 위치 및 제2 위치의 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하고, 상기 제1 위치 및 제2 위치의 뉴클레오타이드 서열은 각각 15-25 bp 길이를 가지면서 서로 10-20bp 떨어져 있으며, 상기 제1 위치 및 제2 위치의 뉴클레오타이드 서열은 각각 서열목록 제1서열 및 제2서열의 뉴클레오타이드 서열이고, 상기 서열목록 제1서열의 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하는 아미노산 서열은 서열목록 제3서열의 아미노산 서열을 포함하며, 상기 서열목록 제2서열의 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하는 아미노산 서열은 서열목록 제4서열의 아미노산 서열을 포함한다
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다음 단계를 포함하는 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위가 교정된 유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cell)의 제조방법:(a) A형 혈우병 환자로부터 분리된 체세포를 역분화시켜 유도만능 줄기세포를 수득하는 단계; 및 (b) 상기 유도만능 줄기세포를 제 1 항의 조성물과 접촉시키거나 상기 조성물이 삽입된 유전자 전달체로 형질전환시키는 단계
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제 7 항에 있어서, 상기 단계 (a)는 상기 A형 혈우병 환자로부터 분리된 체세포에 OCT4, NANOG, SOX2, LIN28, KLF4 및 c-MYC로 구성된 군으로부터 선택되는 하나 이상의 유전자를 형질전환함으로써 이루어지는 것을 특징으로 하는 방법
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제 7 항의 방법에 의하여 제조된 유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cell)
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제 9 항의 유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cell)를 유효성분으로 포함하는 A형 혈우병 치료용 조성물
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다음을 포함하는 폴리펩타이드 또는 상기 폴리펩타이드를 인코딩하는 뉴클레오타이드를 포함하는 인간 유래의 유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cell)에서의 혈액 응고인자 Ⅷ(F8) 유전자의 역위 유도용 조성물:(a) 한 쌍의 FokI 엔도뉴클레아제; (b) 상기 (a)중의 하나에 연결되고, F8 유전자 상의 제1 위치의 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하는 아미노산 서열을 포함하는 TAL(transcription activator-like) 이펙터 도메인: 및(c) 상기 (a)중의 하나에 연결되고, F8 유전자 상의 제2 위치의 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하는 아미노산 서열을 포함하는 TAL(transcription activator-like) 이펙터 도메인으로서, 상기 제1 위치 및 제2 위치는 각각 15-25 bp 길이를 가지며 서로 10-20bp 떨어져 있고, 상기 제1 위치 및 제2 위치의 뉴클레오타이드 서열은 서열목록 제5서열의 뉴클레오타이드 서열 내에 포함되며, 상기 제1 위치 및 제2 위치의 뉴클레오타이드 서열은 각각 서열목록 제1서열 및 서열목록 제2서열의 뉴클레오타이드 서열로 이루어지고, 상기 제1 위치의 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하는 아미노산 서열 및 제2 위치의 뉴클레오타이드 서열에 특이적으로 결합하는 아미노산 서열은 각각 서열목록 제3서열 및 서열목록 제4서열의 아미노산 서열을 포함하며, 상기 F8 유전자의 역위는 F8 유전자의 1번 인트론에서의 역위이다
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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 CN108064280 CN 중국 FAMILY
2 EP03243529 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
3 EP03243529 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
4 EP03498843 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
5 JP06603721 JP 일본 FAMILY
6 JP30502578 JP 일본 FAMILY
7 KR101658135 KR 대한민국 FAMILY
8 US20180021457 US 미국 FAMILY
9 US20180055951 US 미국 FAMILY
10 US20180071405 US 미국 FAMILY
11 WO2016111546 WO 세계지적재산권기구(WIPO) FAMILY
12 WO2016111546 WO 세계지적재산권기구(WIPO) FAMILY
13 WO2016111546 WO 세계지적재산권기구(WIPO) FAMILY

DOCDB 패밀리 정보

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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 CN108064280 CN 중국 DOCDBFAMILY
2 JP2018502578 JP 일본 DOCDBFAMILY
3 JP6603721 JP 일본 DOCDBFAMILY
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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 미래창조과학부 연세대학교 산학협력단 바이오 의료기술개발사업 전분화능 줄기세포로부터 중뇌 흑질부 특이적 도파민 신경세포의 효율적 분화법 개발을 통한 신경계 질환 세포치료 원천기술 개발
2 보건복지부 연세대학교 산학협력단 보건의료연구개발사업 배아줄기세포의 고효율 신경세포분화법을 통한 파킨슨병과 척수손상 임상적용 핵심기술 개발(역분화줄기세포 유래 세포를 대조군으로한 안전성 유효성 비교 평가)
3 교육과학기술부 연세대학교 산학협력단 바이오 의료기술개발사업 환자유래 역분화 줄기세포 이용 질병 모델 개발 및 신경계 분화세포로 약효 독성 평가 플랫폼 개발