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GM1 강글리오시드증의 인간 세포 모델 및 이의 용도(GM1 gangliosidosis human cell model and use thereof)

  • 기술번호 : KST2017008456
  • 담당센터 : 대전기술혁신센터
  • 전화번호 : 042-610-2279
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요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis)의 인간 세포 모델, 이의 유도-만능 줄기세포(induced pluripotent stem cells; iPSCs) 및 iPSCs 유래 신경 전구세포를 기반으로 한 모델 세포 제조 방법, 및 상기 GM1 모델 세포를 GM1 강글리오시드증의 치료제 개발에 이용하는 용도에 관한 것으로, 본 발명의 GM1 환자의 섬유아세포로부터 유래한 iPSCs는 GM1 환자에서 나타나는 특징을 재현하는 신경 전구체 세포(Neural progenitor cell, NPC) 및 신경구 세포로 분화할 수 있으며, 상기 세포는 GM1의 모델 세포로서 GM1의 증상인 세포 내 GM1 강글리오시드 및 리소좀의 축적, 및 유전자 발현 양상이 변화를 효과적으로 확인할 수 있으므로, GM1의 발병 기전 분석 연구 및 치료제 개발을 위한 연구에 유용하게 사용될 수 있다. 또한 본 발명의 상기 GM1 세포 모델을 이용하여 염증조절복합체 억제제인 rhIL1RA 또는 Z-YVAD-FMK을 발굴하여 GM1 강글리오시드증의 증상완화제/치료제로 이용할 수 있음을 확인하였다.
Int. CL C12N 5/074 (2017.05.24) C12N 5/0735 (2017.05.24) A61K 38/20 (2017.05.24) C12N 5/071 (2017.05.24) C12N 5/095 (2017.05.24) C12N 5/079 (2017.05.24)
CPC
출원번호/일자 1020170060890 (2017.05.17)
출원인 한국생명공학연구원
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2017-0059927 (2017.05.31) 문서열기
공고번호/일자 문서열기
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 등록
심사진행상태 수리
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자 10-2014-0162438 (2014.11.20)
관련 출원번호 1020140162438
심사청구여부/일자 Y (2017.05.17)
심사청구항수 1

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 한국생명공학연구원 대한민국 대전광역시 유성구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 조이숙 대한민국 대전광역시 유성구
2 손미영 대한민국 대전광역시 유성구
3 곽재은 대한민국 대전광역시 유성구
4 설빛나 대한민국 대전광역시 유성구
5 전혜진 대한민국 대전광역시 유성구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 이원희 대한민국 서울특별시 강남구 테헤란로 ***, 성지하이츠빌딩*차 ***호 (역삼동)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
1 한국생명공학연구원 대전광역시 유성구
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [분할출원]특허출원서
[Divisional Application] Patent Application		 2017.05.17 수리 (Accepted) 1-1-2017-0467816-04
2 의견제출통지서
Notification of reason for refusal		 2017.08.11 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2017-0562180-62
3 [지정기간연장]기간연장(단축, 경과구제)신청서
[Designated Period Extension] Application of Period Extension(Reduction, Progress relief)		 2017.10.11 수리 (Accepted) 1-1-2017-0995898-11
4 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견(답변, 소명)서
[Opinion according to the Notification of Reasons for Refusal] Written Opinion(Written Reply, Written Substantiation)		 2017.11.13 수리 (Accepted) 1-1-2017-1124673-95
5 등록결정서
Decision to grant		 2018.03.26 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2018-0206968-17
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번호 청구항
1 1
Z-YVAD-FMK 하기 화학식 1의 화합물[(메틸(3S)-3-[(2S)-2-[(2S)-2-(2-{[(벤질옥시)카르보닐]아미노}-3-(4-하이드록시페닐)프로판아미도)-3-메틸부탄아미도]프로판아미도]-5-플루로-4-옥소펜타노에이트(methyl(3S)-3-[(2S)-2-[(2S)-2-(2-{[(benzyloxy)carbonyl]amino}-3-(4-hydroxyphenyl)propanamido)-3-methylbutanamido]propanamido]-5-fluoro-4-oxopentanoate)]; 또는 서열번호 2의 아미노산 서열로 구성되는 IL1RA(Interleukin-1 Receptor antagonist protein)를 유효성분으로 함유하는 GM1 강글리오시드증의 예방 또는 치료용 약학적 조성물:[화학식 1]
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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 EP03012321 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
2 EP03012321 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
3 JP28533770 JP 일본 FAMILY
4 KR101739017 KR 대한민국 FAMILY
5 US10035830 US 미국 FAMILY
6 US20160068580 US 미국 FAMILY
7 US20160069865 US 미국 FAMILY
8 WO2016035934 WO 세계지적재산권기구(WIPO) FAMILY

DOCDB 패밀리 정보

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순번 패밀리번호 국가코드 국가명 종류
1 JP2016533770 JP 일본 DOCDBFAMILY
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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 미래창조과학부 한국생명공학연구원 바이오의료기술개발사업 비임상독성약효유효성평가시스템을구축을위한세포-질환모델시스템개발
2 미래창조과학부 한국생명공학연구원 바이오의료기술개발사업 시스템적접근방법에의한배아줄기세포성리프로그래밍유도복합조절자개발
3 미래창조과학부 한국생명공학연구원 주요사업 전분화능제어분자표적발굴및이용기술개발
4 미래창조과학부 한국생명공학연구원 NAP 협동연구사업 난치성질환치료기술개발을위한줄기세포전분화능제어신기술개발