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Cpf1 단백질 및 가이드 RNA의 혼합물 또는 Cpf1 단백질 및 가이드 RNA가 복합체를 이루는 리보핵산단백질을 분리된 진핵 세포 또는 인간을 제외한 진핵 유기체에 전기천공법(electroporation)으로 도입하는 단계를 포함하고, 상기 가이드 RNA는 유전자의 표적 부위의 15nt(nucleotide) 내지 30nt의 뉴클레오타이드 서열 (표적 서열)과 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 crRNA이고,상기 Cpf1 단백질은 Parcubacteria bacterium GWC2011_GWC2_44_17, Peregrinibacteria bacterium GW2011_GWA_33_10, Acidaminococcus sp
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제1항에 있어서, 상기 표적 서열은 5' 말단에 TTTN 또는 TTN (N은 A, T, C, 또는 G)의 PAM(protospacer-adjacent motif)와 연결되어 있거나, 이에 더하여, 3' 말단에 상기 PAM 서열과 역방향으로 상보적인 서열 (NAAA 또는 NAA; N은 A, T, C, 또는 G)과 연결된 것인, 유전체 교정 방법
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제4항에 있어서, 상기 crRNA (CRISPR RNA)는 다음의 일반식 1로 표현되는 것인, 유전체 교정 방법:5'-n1-n2-A-U-n3-U-C-U-A-C-U-n4-n5-n6-n7-G-U-A-G-A-U-(Ncpf1)q-3' (일반식 1; 서열번호 60)상기 일반식 1에서,n1은 존재하지 않거나, U, A, 또는 G이고, n2는 A 또는 G이고, n3은 U, A, 또는 C이고, n4는 존재하지 않거나 G, C, 또는 A이고, n5는 A, U, C, G, 또는 존재하지 않고, n6은 U, G 또는 C이고, n7은 U 또는 G이고,Ncpf1는 표적 서열과 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 타겟팅 서열 부위로서 표적 유전자의 표적 부위에 따라서 결정되며, q는 상기 타겟팅 서열에 포함된 뉴클레오타이드 수를 나타내는 것으로 15 내지 30의 정수임
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제5항에 있어서, 상기 crRNA는 5' 말단에 1 내지 3개의 구아닌(G)을 추가로 포함하는 것인, 유전체 교정 방법
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Cpf1 단백질 또는 이를 암호화하는 DNA, 및 유전자의 표적 부위의 15nt(nucleotide) 내지 30nt의 뉴클레오타이드 서열 (표적 서열)과 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 crRNA 또는 이를 암호화하는 DNA를 포함하고,상기 Cpf1 단백질은 AsCpf1(서열번호 43)의 886번째 아미노산과 887번째 아미노산 사이, 399번째 아미노산과 400번째 아미노산 사이, 또는 526번째 아미노산과 527번째 아미노산 사이에서 절단되어 생성된 두 개의 절단 단편을 포함하는 것인,유전체 교정용 조성물
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제7항에 있어서, 상기 Cpf1 단백질은 AsCpf1(서열번호 43)의 399번째 아미노산과 400번째 아미노산 사이에서 절단되어 생성된 두 개의 절단 단편을 포함하는 것인, 유전체 교정용 조성물
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제7항에 있어서, 상기 Cpf1 단백질은 두 개의 절단 단편을 포함하며, 상기 두 개의 절단 단편은 각각 N-말단 또는 C-말단에 결합 단백질과 결합되어 있으며, 상기 결합 단백질은 동일한 생체활성물질의 서로 다른 부위에 결합하는 서로 다른 단백질인, 유전체 교정용 조성물
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제9항에 있어서, 상기 생체활성물질은 rapamycin이고, 상기 결합 단백질은 FRB 단백질 및 FKBP 단백질로 이루어진 군에서 선택된 것인, 유전체 교정용 조성물
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제7항 내지 제10항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 crRNA를 암호화하는 DNA는 벡터에 포함된 형태인, 유전체 교정용 조성물
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제7항 내지 제10항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 crRNA는 플라스미드 (plasmid)를 주형으로 하여 시험관 내 (in vitro) 전사되거나 화학적으로 합성된 crRNA인, 유전체 교정용 조성물
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제7항 내지 제10항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 crRNA는 5' 말단에 인산-인산 결합을 포함하지 않는 것인, 유전체 교정용 조성물
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제7항 내지 제10항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 Cpf1 단백질 또는 이를 암호화하는 DNA는 핵 위치 신호 (nuclear localization signal, NLS) 서열 또는 이를 암호화하는 DNA를 추가로 포함하는 것인, 유전체 교정용 조성물
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제11항에 있어서, 상기 Cpf1 단백질의 절단 단편을 암호화하는 DNA를 포함하는 재조합 벡터, 및 상기 crRNA을 암호화하는 DNA를 포함하는 재조합 벡터를 포함하는, 유전체 교정용 조성물
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제15항에 있어서, 상기 Cpf1 단백질의 절단 단편을 암호화하는 DNA 및 crRNA의 암호화 DNA는 하나의 재조합 벡터에 함께 포함되거나 별개의 벡터에 각각 포함된 것인, 유전체 교정용 조성물
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제7항 내지 제10항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물은 진핵 동물의 배아 세포 또는 진핵 식물 세포에 사용하기 위한 것인, 유전체 교정용 조성물
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제17항에 있어서, 상기 진핵 동물은 포유류이고, 상기 진핵 식물은 조류, 단자엽 식물 또는 쌍자엽 식물인, 유전체 교정용 조성물
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제7항 내지 제10항 중 어느 한 항의 유전체 교정용 조성물을 분리된 진핵 세포 또는 인간을 제외한 진핵 유기체에 도입하는 단계를 포함하는, 유전체 교정 방법
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제19항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물에 포함된 crRNA는 플라스미드 (plasmid)를 주형으로 하여 시험관 내 (in vitro) 전사되거나 화학적으로 합성된 crRNA인, 유전체 교정 방법
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제19항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물에 포함된 crRNA는 5' 말단에 인산-인산 결합을 포함하지 않는 것인, 유전체 교정 방법
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제19항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물에 포함된 상기 Cpf1 단백질 또는 이를 암호화하는 DNA는 핵 위치 신호 (nuclear localization signal, NLS) 서열 또는 이를 암호화하는 DNA를 추가로 포함하는 것인, 유전체 교정 방법
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제19항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물을 도입하는 단계는 국소 주입법, 마이크로주입법(microinjection), 전기천공법(electroporation) 또는 리포펙션 (lipofection) 방법에 의하여 수행되는 것인, 유전체 교정 방법
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제19항에 있어서, 상기 세포 또는 유기체는 분리된 진핵 세포 또는 인간을 제외한 진핵 유기체인, 유전체 교정 방법
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제25항에 있어서, 상기 진핵 세포는 인간을 제외한 진핵 동물로부터 분리된 배아세포 또는 진핵 식물로부터 분리된 세포인, 유전체 교정 방법
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제25항에 있어서, 진핵 유기체는 인간을 제외한 진핵 동물 또는 진핵 식물인, 유전체 교정 방법
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제7항 내지 제10항 중 어느 한 항의 유전체 교정용 조성물을 분리된 진핵 세포 또는 인간을 제외한 진핵 유기체에 도입하는 단계, 또는Cpf1 단백질 및 가이드 RNA의 혼합물 또는 Cpf1 단백질 및 가이드 RNA가 복합체를 이루는 리보핵산단백질을 분리된 진핵 세포 또는 인간을 제외한 진핵 유기체에 전기천공법(electroporation)으로 도입하는 단계를 포함하는, 인간을 제외한 형질 전환체의 제조 방법
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제28항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물에 포함된 crRNA는 플라스미드 (plasmid)를 주형으로 하여 시험관 내 (in vitro) 전사되거나 화학적으로 합성된 crRNA인, 형질 전환체의 제조 방법
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제28항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물에 포함된 crRNA는 5' 말단에 인산-인산 결합을 포함하지 않는 것인, 형질 전환체의 제조 방법
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제28항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물에 포함된 상기 Cpf1 단백질 또는 이를 암호화하는 DNA는 핵 위치 신호 (nuclear localization signal, NLS) 서열 또는 이를 암호화하는 DNA를 추가로 포함하는 것인, 형질 전환체의 제조 방법
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제28항에 있어서, 상기 유전체 교정용 조성물을 도입하는 단계는 국소 주입법, 마이크로주입법(microinjection), 전기천공법(electroporation), 또는 리포펙션 (lipofection) 방법에 의하여 수행되는 것인, 형질 전환체의 제조 방법
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제28항에 있어서, 상기 형질 전환체는 유전자 절단, 뉴클레오타이드의 삽입, 뉴클레오타이드의 치환, 또는 뉴클레오타이드의 결실이 유도된 것인, 형질 전환체의 제조 방법
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제28항에 있어서, 상기 진핵 세포는 인간을 제외한 진핵 동물로부터 분리된 배아세포 또는 진핵 식물로부터 분리된 세포인, 형질 전환체의 제조 방법
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제28항에 있어서, 상기 진핵 유기체는 인간을 제외한 진핵 동물 또는 진핵 식물인, 형질 전환체의 제조 방법
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제28항의 방법에 의하여 제조된 인간을 제외한 형질 전환체
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제37항에 있어서, 상기 형질 전환체는 유전자 절단, 뉴클레오타이드의 삽입, 또는 뉴클레오타이드의 결실이 유도된 분리된 진핵 세포, 인간을 제외한 진핵 동물 또는 진핵 식물인, 형질 전환체
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