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Cpf1 단백질 또는 이를 암호화하는 DNA, 및 Hif1-alpha 유전자의 엑손 8 또는 엑손 9에 위치하는 TTTN 또는 TTN (N은 A, T, C, 또는 G)의 3' 말단에 인접하여 위치하는 연속하는 15nt 내지 30nt의 뉴클레오타이드 서열 (표적 서열)과 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 crRNA 또는 이를 암호화하는 DNA를 포함하는, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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제1항에 있어서, 상기 crRNA (CRISPR RNA)는 다음의 일반식 1로 표현되는 것인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물:5'-n1-n2-A-U-n3-U-C-U-A-C-U-n4-n5-n6-n7-G-U-A-G-A-U-(Ncpf1)q-3' (일반식 1; 서열번호 60)상기 일반식 1에서,n1은 존재하지 않거나, U, A, 또는 G이고, n2는 A 또는 G이고, n3은 U, A, 또는 C이고, n4는 존재하지 않거나 G, C, 또는 A이고, n5는 A, U, C, G, 또는 존재하지 않고, n6은 U, G 또는 C이고, n7은 U 또는 G이고,Ncpf1는 표적 서열과 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 타겟팅 서열 부위로서 표적 유전자의 표적 부위에 따라서 결정되며, q는 상기 타겟팅 서열에 포함된 뉴클레오타이드 수를 나타내는 것으로 15 내지 30의 정수임
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제1항에 있어서, 상기 Cpf1 단백질은 아래의 표에 기재된 미생물들 중에서 선택된 미생물로부터 유래하는 것인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물:
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제1항에 있어서, 상기 약학 조성물은 상기 Cpf1 단백질을 암호화하는 DNA 및 상기 crRNA를 암호화하는 DNA를 별도의 벡터에 각각 포함하거나 하나의 벡터에 함께 포함하는 재조합 벡터를 포함하는 것인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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제4항에 있어서, 상기 벡터는 아데노부속 바이러스(AAV)인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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제1항에 있어서, Cpf1 단백질 및 가이드 RNA의 혼합물 또는 Cpf1 단백질 및 가이드 RNA가 복합체를 이루는 리보핵산단백질을 포함하는, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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Cpf1 단백질 또는 이를 암호화하는 DNA, 및 Hif1-alpha 유전자의 표적 부위의 연속하는 15nt 내지 30nt의 뉴클레오타이드 서열 (표적 서열)과 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 crRNA 또는 이를 암호화하는 DNA를 포함하고,상기 Cpf1 단백질은 AsCpf1(서열번호 43)의 901번째 아미노산과 902번째 아미노산 사이, 886번째 아미노산과 887번째 아미노산 사이, 399번째 아미노산과 400번째 아미노산 사이, 또는 526번째 아미노산과 527번째 아미노산 사이에서 절단되어 생성된 두 개의 절단 단편을 포함하는 것인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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제7항에 있어서, 상기 표적서열은 인간 Hif1-alpha 유전자의 엑손 8 또는 엑손 9에 위치하는 TTTN 또는 TTN (N은 A, T, C, 또는 G)의 3' 말단에 인접하여 위치하는 연속하는 15nt 내지 30nt의 뉴클레오타이드 서열인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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제1항 내지 제8항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 crRNA는 서열번호 73 내지 서열번호 79의 Hif1-a 유전자의 표적 서열 중에서 선택된 서열과 혼성화 가능한 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 것인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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10
제1항 내지 제8항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 안구 질환은 당뇨성 망막병증 또는 노인성 황반변성인, 안구 질환의 예방 또는 치료용 약학 조성물
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