| 1 |
1
C2c1 엔도뉴클레아제, 이를 암호화하는 유전자, 또는 상기 유전자를 포함하는 발현 벡터, 및 가이드 RNA, 이를 암호화하는 DNA, 또는 이를 포함하는 발현벡터를 포함하는, 유전체 교정용 조성물
|
| 2 |
2
제1항에 있어서, 상기 C2c1 엔도뉴클레아제는 Alicyclobacillus acidoterrestris에서 유래한 C2c1 엔도뉴클레아제인, 유전체 교정용 조성물
|
| 3 |
3
제2항에 있어서, 상기 가이드 RNA는 하기의 서열 일반식 1로 표현되거나, 서열 일반식 1로부터 1-15개의 뉴클레오타이드가 결실된 것인, 유전체 교정용 조성물:5'-GUCUAGAGGACAGAAUUUUUCAACGGGUGUGCCAAUGGCCACUUUCCAGGUGGCAAAGCCCGUUGAGCUUCUCAAAUCUGAGAAGUGGX1X2X3[(N)n]-3' (서열 일반식 1)상기 식 중, X1, X2, 및 X3은 각각 독립적으로 A, U, G, 및 C 중에서 선택된 뉴클레오타이드이고,(N)n은 A, U, G, 및 C 중에서 선택된 n개의 서로 같거나 다른 뉴클레오타이드이며, n은 17-23의 정수임
|
| 4 |
4
제3항에 있어서, 상기 뉴클레오타이드 결실은 서열 일반식 내의 AGCUUCUCAAA 서열에서 선택된 1-15개의 뉴클레오타이드가 결실되는 것인, 유전체 교정용 조성물
|
| 5 |
5
제3항에 있어서, 상기 가이드 RNA는 다음의 서열 일반식 2로 표현되는 것인, 유전체 교정용 조성물:5'-GUCUAGAGGACAGAAUUUUUCAACGGGUGUGCCAAUGGCCACUUUCCAGGUGGCAAAGCCCGUUGAGCUUCUCAAAUCUGAGAAGUGGCAC[(N)n]-3' (서열 일반식 2)상기 식 중, (N)n은 A, U, G, 및 C 중에서 선택된 n개의 서로 같거나 다른 뉴클레오타이드이며, n은 17-23의 정수임
|
| 6 |
6
제5항에 있어서, 상기 n은 20인, 유전체 교정용 조성물
|
| 7 |
7
제1항에 있어서, 상기 C2c1 엔도뉴클레아제는 핵위치신호 서열을 추가로 포함하는 것인, 유전체 교정용 조성물
|
| 8 |
8
제1항 내지 제7항 중 어느 한 항에 있어서, 진핵 세포 또는 진핵 유기체에 사용하기 위한 것인, 유전체 교정용 조성물
|
| 9 |
9
제1항 내지 제7항 중 어느 한 항의 유전체 교정용 조성물을 분리된 세포 또는 인간을 제외한 유기체에 도입하는 단계를 포함하는, 유전체 교정 방법
|
| 10 |
10
제9항에 있어서, 상기 세포는 진핵 세포이고, 상기 유기체는 인간을 제외한 진핵 유기체인, 유전체 교정 방법
|
| 11 |
11
제1항 내지 제7항 중 어느 한 항의 유전체 교정용 조성물이 도입된, 분리된 유전자 변형 세포
|
| 12 |
12
제1항 내지 제7항 중 어느 한 항의 유전체 교정용 조성물이 도입된, 인간을 제외한 유전자 변형 유기체
|
