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고특이성 Cas9 변이체 및 매칭된 5' 뉴클레오타이드를 포함하는 sgRNA (single-guide RNA)를 포함하고, 상기 고특이성 Cas9 변이체는 Cas9 단백질의 알라닌이 아닌 하나 이상의 아미노산 잔기가 알라닌으로 치환된 것이고,상기 매칭된 5' 뉴클레오타이드를 포함하는 sgRNA는 표적 서열의 5' 말단 뉴클레오타이드와 매칭되는 염기를 포함하는 sgRNA인,유전자 교정용 조성물
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제1항에 있어서, 상기 고특이성 Cas9 변이체는 Streptococcus pyogenes Cas9 단백질의 K848, K1003, R1060, N497, R661, Q695, 및 Q926로 이루어진 군에서 선택된 하나 이상의 아미노산이 알라닌으로 치환된 Cas9 변이체인, 유전자 교정용 조성물
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제2항에 있어서, 상기 고특이성 Cas9 변이체는 Streptococcus pyogenes Cas9 단백질에 K848A, K1003A, 및 R1060A 변이가 도입된 eCas9-1
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제1항에 있어서, 상기 sgRNA는 표적 서열의 5' 말단 뉴클레오타이드와 매칭되는 염기를 포함하고, 하기의 서열 일반식으로 표현되는 sgRNA인, 유전자 교정용 조성물:5'-(Ncas9)l-(서열번호 1)-(올리고뉴클레오타이드 링커)-(서열번호 3)-3'상기 서열 일반식에서, (Ncas9)l는 표적 서열과 혼성화 가능 표적화 서열이고, l은 상기 표적화 서열에 포함된 뉴클레오타이드 수로서 15 내지 30의 정수이고, 상기 올리고뉴클레오타이드 링커는 A, U, C 및 G로 이루어진 군에서 각각 독립적으로 선택된 3 내지 5개의 뉴클레오타이드를 포함함
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제1항 내지 제4항 중 어느 한 항에 있어서, 진핵 세포 또는 진핵 유기체에 사용하기 위한 것인, 유전자 교정용 조성물
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제1항 내지 제4항 중 어느 한 항의 유전자 교정용 조성물을 분리된 진핵 세포 또는 인간을 제외한 진핵 유기체에 투여하는 단계를 포함하는, 유전체 교정 방법
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제1항 내지 제4항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 표적 서열의 5' 말단 뉴클레오타이드와 매칭되는 염기를 포함하는 sgRNA는,(1) sgRNA 및 (2) 상기 (1) sgRNA의 5' 말단, 3' 말단, 또는 양 말단에 융합된 자가-절단 활성을 갖는 RNA 절단효소 또는 1 내지 6개의 tRNA를 포함하는 융합 RNA 분자로부터 생성된 것인, 유전자 교정용 조성물
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제7항에 있어서, 상기 자가-절단 활성을 갖는 RNA 절단효소는 해머해드 리보자임, VS (Varkud satellite) 리보자임, 리드자임 (Leadzyme), 및 헤어핀 리보자임 (hairpin ribozyme)으로 이루어진 군에서 선택된 1종 이상인, 유전자 교정용 조성물
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