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(i) Cas9 단백질의 N-말단을 포함하는 제1도메인을 코딩하는 유전자, 상기 제1도메인을 코딩하는 유전자와 연결되어 있는 디아미네이즈를 코딩하는 유전자; 및(ii) Cas9 단백질의 C-말단을 포함하는 제2도메인을 코딩하는 유전자를 포함하고, 상기 제1도메인 및 제2도메인이 융합 발현되어 Cas9 단백질을 형성하는 것을 특징으로 하는 유전자 구조체 (construct)
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제1항에 있어서, 상기 디아미네이즈는 APOBEC1 (apolipoprotein B editing complex 1), AID (activation-induced deaminase) 또는 tadA (tRNA-specific adenosine deaminase)인 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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제1항에 있어서, 상기 디아미네이즈는 아데노신 디아미네이즈 (adenosine deaminase)인 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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제3항에 있어서, 상기 아데노신 디아미네이즈는 tadA (tRNA-specific adenosine deaminase)인 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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제1항에 있어서, 상기 디아미네이즈는 TadA 7
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제1항에 있어서, 상기 디아미네이즈를 코딩하는 유전자는 서열번호 6의 서열을 포함하는 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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제1항에 있어서, 상기 Cas9 단백질은 야생형 Cas9, 불활성화된 Cas9 (dCas9), 또는 Cas9 니케이즈 (nickase)인 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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8
제1항에 있어서, 상기 Cas9 단백질은 스트렙토코커스 피요젠스 (Streptococcus pyogenes) 유래 Cas9 단백질의 (1) D10, H840, 또는 D10 및 H840; (2) D1135, R1335, 및 T1337로 이루어진 군에서 선택된 하나 이상; 또는 (3) 상기 (1) 및 (2)의 아미노산 잔기 모두가 야생형과 다른 아미노산으로 치환된 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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제1항에 있어서, 상기 제1도메인을 코딩하는 유전자는 서열번호 8의 서열을 포함하는 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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10
제1항에 있어서, 상기 제2도메인을 코딩하는 유전자는 서열번호 11의 서열을 포함하는 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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11
제1항에 있어서, 가이드 RNA를 추가로 포함하는 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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제11항에 있어서, 상기 가이드 RNA는 CRISPR RNA (crRNA) 및 trans-activating crRNA (tracrRNA)를 포함하는 이중 RNA, 또는 단일 가이드 RNA (sgRNA)인 것을 특징으로 하는 유전자 구조체
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(i) Cas9 단백질의 N-말단을 포함하는 제1도메인을 코딩하는 유전자, 디아미네이즈를 코딩하는 유전자가 작동 가능하도록 연결된 제1벡터; 및(ii) Cas9 단백질의 C-말단을 포함하는 제2도메인을 코딩하는 유전자가 작동 가능하도록 연결된 제2벡터를 포함하고, 상기 제1도메인 및 제2도메인이 융합 발현되어 Cas9 단백질을 형성하는 것을 특징으로 하는 염기 교정용 벡터
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제13항에 있어서, 상기 제1벡터에 ITR(inverted terminal repeat), 프로모터, NLS (nucleus localization protein sequence) 및 스플라이싱 도너 (Splicing Donor: SD)를 추가로 포함; 및/또는상기 제2벡터에 ITR, 스플라이싱 수용체 (Splicing Acceptor: SA), NLS, HA (hemagglutinin) 태그, 폴리A를 추가로 포함하는 벡터
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제14항에 있어서, 상기 벡터는 레트로바이러스 (retrovirus) 벡터, 아데노바이러스 (adenovirus) 벡터, 아데노부속바이러스 (adeno-associated virus) 벡터, 및 헤르페스 심플렉스 바이러스 (herpes simplex virus) 벡터로 이루어진 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 벡터
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제13항 내지 제15항 중 어느 한 항에 따른 벡터를 포함하는 염기 편집용 조성물
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제13항 내지 제15항 중 어느 한 항에 따른 벡터를 도입하는 단계를 포함하는 염기 교정 방법
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제13항 내지 제15항 중 어느 한 항에 따른 벡터가 도입되어 교정된 염기가 발현되는 비-인간 동물
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