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암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도

  • 기술번호 : KST2020012401
  • 담당센터 : 부산기술혁신센터
  • 전화번호 : 051-606-6561
요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 암 특이적 트랜스-스플라이싱 리보자임 및 이의 용도에 관한 것이다. 본 발명에 따른 트랜스-스플라이싱 리보자임은 정상 조직에는 작용하지 않고 암 조직 특이적으로 발현되어 안전성이 높고, 전사 후 수준에서 발현 효율이 우수하므로 암을 치료하는 데 유용하게 사용될 수 있다. 구체적으로, 본 발명의 재조합 벡터는 CMV 프로모터, SD/SA 및 WPRE를 보유하여 리보자임의 발현 효율이 높고, miR-122T를 보유함으로써 miR-122에 의해 활성이 조절될 수 있어 안전성이 우수하다. 따라서, HCV가 원인인 간암 중에서 miR-122의 발현 수준이 정상 조직보다 암 조직에서 높게 나타나는 일부 간암을 제외한 모든 간암을 치료하는 데 효과적으로 이용될 수 있고, miR-122를 실질적으로 발현하지 않는 다른 암종에서도 효과적으로 이용될 수 있다.
Int. CL C12N 15/86 (2006.01.01) C12N 9/12 (2006.01.01) C12N 15/113 (2010.01.01) C12N 15/67 (2006.01.01) A61K 38/45 (2006.01.01) A61K 48/00 (2006.01.01) A61P 35/00 (2006.01.01)
CPC
출원번호/일자 1020200021014 (2020.02.20)
출원인 알지노믹스 주식회사, 동아대학교 산학협력단, 단국대학교 산학협력단
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2020-0102943 (2020.09.01) 문서열기
공고번호/일자
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보 대한민국  |   1020190021191   |   2019.02.22
법적상태 등록
심사진행상태 수리
심판사항
구분 신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2020.02.20)
심사청구항수 19

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 알지노믹스 주식회사 대한민국 경기도 용인시 수지구
2 동아대학교 산학협력단 대한민국 부산광역시 사하구
3 단국대학교 산학협력단 대한민국 경기도 용인시 수지구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 이성욱 서울특별시 성북구
2 이창호 경기도 용인시 수지구
3 한승렬 경기도 용인시 기흥구
4 김지현 서울특별시 은평구
5 조은이 경기도 용인시 기흥구
6 정진숙 부산광역시 해운대구
7 주미하 부산광역시 부산진구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 특허법인다나 대한민국 서울특별시 강남구 역삼로 *길 **, 신관 *층~*층, **층(역삼동, 광성빌딩)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2020.02.20 수리 (Accepted) 1-1-2020-0182255-21
2 [우선심사신청]심사청구(우선심사신청)서
[Request for Preferential Examination] Request for Examination (Request for Preferential Examination)
2020.02.21 수리 (Accepted) 1-1-2020-0187293-17
3 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search
2020.03.03 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
4 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information
2020.03.13 수리 (Accepted) 4-1-2020-5060696-01
5 [출원인변경]권리관계변경신고서
[Change of Applicant] Report on Change of Proprietary Status
2020.03.16 수리 (Accepted) 1-1-2020-0271433-17
6 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search
2020.03.24 수리 (Accepted) 9-1-2020-0012549-16
7 의견제출통지서
Notification of reason for refusal
2020.03.27 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2020-0224610-58
8 [지정기간연장]기간 연장신청서·기간 단축신청서·기간 경과 구제신청서·절차 계속신청서
2020.05.29 수리 (Accepted) 1-1-2020-0549757-92
9 [지정기간연장]기간 연장신청서·기간 단축신청서·기간 경과 구제신청서·절차 계속신청서
2020.06.30 수리 (Accepted) 1-1-2020-0675413-79
10 [지정기간연장]기간 연장신청서·기간 단축신청서·기간 경과 구제신청서·절차 계속신청서
2020.07.31 수리 (Accepted) 1-1-2020-0805262-32
11 [지정기간연장]기간 연장신청서·기간 단축신청서·기간 경과 구제신청서·절차 계속신청서
2020.08.31 수리 (Accepted) 1-1-2020-0916688-48
12 지정기간연장 관련 안내서
Notification for Extension of Designated Period
2020.09.03 발송처리완료 (Completion of Transmission) 1-5-2020-0131495-81
13 [지정기간연장]기간 연장신청서·기간 단축신청서·기간 경과 구제신청서·절차 계속신청서
2020.09.28 수리 (Accepted) 1-1-2020-1030980-63
14 보정요구서
Request for Amendment
2020.10.05 발송처리완료 (Completion of Transmission) 1-5-2020-0147060-53
15 [출원서 등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment
2020.10.06 수리 (Accepted) 1-1-2020-1053938-38
16 지정기간연장승인서
Acceptance of Extension of Designated Period
2020.10.08 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2020-0693487-05
17 출원인정보변경(경정)신고서
Notification of change of applicant's information
2020.10.26 수리 (Accepted) 4-1-2020-5239146-54
18 [지정기간연장]기간 연장신청서·기간 단축신청서·기간 경과 구제신청서·절차 계속신청서
2020.10.30 수리 (Accepted) 1-1-2020-1159781-19
19 지정기간연장승인서
Acceptance of Extension of Designated Period
2020.11.04 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2020-0766400-34
20 [지정기간연장]기간 연장신청서·기간 단축신청서·기간 경과 구제신청서·절차 계속신청서
2020.11.30 수리 (Accepted) 1-1-2020-1290668-53
21 지정기간연장승인서
Acceptance of Extension of Designated Period
2020.12.08 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2020-0859256-14
번호, 청구항의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 청구항 표입니다.
번호 청구항
1 1
(i) 사이토메갈로바이러스 (cytomegalovirus, CMV) 프로모터; 및(ii) 암 특이적 유전자 서열을 표적으로 하는 트랜스-스플라이싱 리보자임, 상기 리보자임의 3' 엑손에 연결된 목적 유전자를 포함하는, 리보자임-목적 유전자 발현 카세트를 포함하고,상기 발현 카세트는 리보자임-목적 유전자 발현 카세트의 5' 말단에 스플라이싱 공여/스플라이싱 수여 서열(splicing donor/splicing acceptor sequence, SD/SA sequence)이 연결되고, 3' 말단에 WPRE(Woodchuck hepatitis virus Posttranscriptional Regulatory Element)가 연결된 것으로,(iii) 상기 WPRE의 3' 말단에 마이크로 RNA-122(microRNA-122, miR-122)를 인식하는 핵산 서열이 추가로 연결된 재조합 벡터
2 2
제1항에 있어서, 상기 암 특이적 유전자 서열은 TERT(Telomerase Reverse Transcriptase) mRNA, AFP(alphafetoprotein) mRNA, CEA(carcinoembryonic antigen) mRNA, PSA(Prostate-specific antigen) mRNA, CKAP2(Cytoskeleton-associated protein 2) mRNA 및 돌연변이 RAS(Rat sarcoma) mRNA로 이루어진 군에서 선택되는 것인, 재조합 벡터
3 3
제2항에 있어서, 상기 TERT mRNA 서열은 서열번호 2의 핵산 서열을 포함하는 것인, 재조합 벡터
4 4
제1항에 있어서, 상기 트랜스-스플라이싱 리보자임은 서열번호 3의 핵산 서열을 포함하는 것인, 재조합 벡터
5 5
제1항에 있어서, 상기 목적 유전자는 암 치료용 유전자 또는 리포터 유전자인 것인, 재조합 벡터
6 6
제5항에 있어서, 상기 암 치료용 유전자는 약제 감수성 유전자, 세포사멸 유전자, 세포증식 억제 유전자, 세포독성 유전자, 종양 억제인자 유전자, 항원성 유전자, 사이토카인 유전자 및 항신생 혈관 생성 유전자로 이루어진 군에서 선택되는 것인, 재조합 벡터
7 7
제6항에 있어서, 상기 약제 감수성 유전자는 HSVtk(Herpes Simplex Virus thymidine kinase) 유전자인 것인, 재조합 벡터
8 8
제7항에 있어서, 상기 HSVtk 유전자는 서열번호 4의 핵산 서열을 포함하는 것인, 재조합 벡터
9 9
제5항에 있어서, 상기 리포터 유전자는 루시퍼라제(luciferase), 녹색 형광 단백질(GFP), 변형된 녹색 형광 단백질(modified green fluorescent protein; mGFP), 증강된 녹색 형광 단백질(enhanced green fluorescent protein; EGFP), 적색 형광 단백질(RFP), 변형된 적색 형광 단백질(mRFP), 증강된 적색 형광 단백질(ERFP), 청색 형광 단백질(BFP), 증강된 청색 형광 단백질(EBFP), 황색 형광 단백질(YFP), 증강된 황색 형광 단백질(EYFP), 남색 형광 단백질(CFP) 또는 증강된 남색 형광 단백질(ECFP)인 것인, 재조합 벡터
10 10
제1항에 있어서, 상기 마이크로 RNA-122를 인식하는 핵산 서열은 서열번호 5의 핵산 서열을 1 카피 이상 포함하는 것인, 재조합 벡터
11 11
제1항의 재조합 벡터를 포함하는 유전자 전달 시스템
12 12
제1항의 재조합 벡터로부터 발현된 리보자임
13 13
제1항의 재조합 벡터, 제11항의 유전자 전달 시스템, 또는 제12항의 리보자임을 유효성분으로 포함하는 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
14 14
제13항에 있어서, 상기 암은 간암, 교모세포종, 담도암, 폐암, 췌장암, 흑색종, 골암, 유방암, 대장암, 위암, 전립선암, 백혈병, 자궁암, 난소암, 림프종, 또는 뇌암인 것인, 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
15 15
제13항에 있어서, 상기 암은 암 조직에서 발현되는 miR-122의 카피수가 상기 약학적 조성물에 의해 암 조직에서 발현되는 리보자임의 카피수의 100배 미만인 것인, 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
16 16
제15항에 있어서, 상기 암은 암 조직에서 miR-122가 실질적으로 발현되지 않는 것인, 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
17 17
제14항에 있어서, 상기 간암은 B형 간염 바이러스(Hepatitis B virus), 간암 조직에서 miR-122의 발현이 저하되는 C형 간염 바이러스, 알코올, 만성 간염, 간경변, 비알코올성 지방간, 아플라톡신, 및 가족력으로 이루어진 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상을 원인으로 하는 것인, 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
18 18
제13항 내지 제17항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 약학적 조성물은 정맥내, 동맥내, 암조직 내 및 피하로 이루어진 군에서 선택되는 경로로 투여되는 것인, 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
19 19
제13항 내지 제17항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 약학적 조성물은 주사제 형태로 투여되는 것인, 암의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
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1 EP03733213 EP 유럽특허청(EPO) FAMILY
2 JP32146033 JP 일본 FAMILY

DOCDB 패밀리 정보

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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 중소벤처기업부 알지노믹스 주식회사 민간투자주도형기술창업사업 RNA 치환 효소 벡터 기반 간암 유전자치료제 발굴
2 과학기술정보통신부 동아대학교 신약파이프라인개발 텔로머라제 특이 표적 치환 바이러스 벡터 기반 간암 유전자치료제 개발
3 과학기술정보통신부 단국대학교 신약파이프라인개발 텔로머라제 특이 표적 치환 바이러스 벡터 기반 간암 유전자치료제 비임상 독성 및 대량생산 공정연구