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유전자 발현 및 억제가 동시에 가능한 핵산 구조체

  • 기술번호 : KST2021001500
  • 담당센터 : 인천기술혁신센터
  • 전화번호 : 032-420-3580
요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 유전자 발현 및 억제가 동시에 가능한 핵산 구조체에 관한 것이다. 본 발명에 따른 유전자 발현 및 억제가 동시에 가능한 핵산 구조체는 단일 구조체 내에 mRNA와 siRNA를 모두 포함함에 따라 동일한 세포에 mRNA 및 siRNA를 동시에 도입시키고, 이를 통해 발현하고자 하는 단백질을 정상적으로 발현시키면서도, 특정 유전자의 발현은 특이적으로 억제할 수 있다. 상기 mRNA-siRNA 핵산 구조체는 항원 제시 세포에 타겟 단백질을 발현시켜 면역체계를 활성화시킴과 동시에 면역관문 단백질의 활성화를 차단하여 면역회피 방해를 극복할 수 있어, 면역치료 분야, 특히 항암면역치료 분야에서 매우 유용하게 사용될 수 있을 것으로 기대된다.
Int. CL C12N 15/11 (2006.01.01) C12N 15/113 (2010.01.01) C12N 5/0784 (2010.01.01) A61K 31/7088 (2006.01.01) A61K 31/713 (2006.01.01) A61K 9/51 (2006.01.01) A61P 35/00 (2006.01.01) A61K 39/00 (2006.01.01)
CPC C12N 15/11(2013.01) C12N 15/113(2013.01) C12N 5/0639(2013.01) A61K 31/7088(2013.01) A61K 31/713(2013.01) A61K 9/51(2013.01) A61P 35/00(2013.01) C12N 2310/14(2013.01) C12N 2310/3519(2013.01) A61K 2039/585(2013.01) A61K 2039/53(2013.01) A61K 2039/5154(2013.01)
출원번호/일자 1020190122794 (2019.10.04)
출원인 이화여자대학교 산학협력단
등록번호/일자 10-2224580-0000 (2021.03.02)
공개번호/일자
공고번호/일자 (20210308) 문서열기
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 등록
심사진행상태 수리
심판사항
구분
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2019.10.04)
심사청구항수 19

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 이화여자대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 서대문구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 이규리 서울특별시 동대문구
2 이혁진 서울특별시 서초구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 김순웅 대한민국 서울시 구로구 디지털로**길 **, ***호 (구로동,에이스테크노타워*차)(정진국제특허법률사무소)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
1 이화여자대학교 산학협력단 서울특별시 서대문구
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2019.10.04 수리 (Accepted) 1-1-2019-1013284-36
2 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search
2020.04.10 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
3 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search
2020.07.14 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-6-2020-0117539-05
4 의견제출통지서
Notification of reason for refusal
2020.08.26 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2020-0586339-79
5 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment
2020.10.26 보정승인간주 (Regarded as an acceptance of amendment) 1-1-2020-1134470-06
6 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견서·답변서·소명서
2020.10.26 수리 (Accepted) 1-1-2020-1134471-41
7 등록결정서
Decision to grant
2021.02.23 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2021-0157136-02
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번호 청구항
1 1
mRNA 및 siRNA를 포함하는 핵산 구조체로,(i) 3' 말단에 5' 방향에서 3' 방향으로 순차적으로 위치하는 폴리(A) 테일(poly(A) tail); 및 제1 siRNA 센스 또는 안티센스 서열을 포함하는 mRNA; 및(ii) 상기 제1 siRNA 서열에 상보적으로 결합하는 혼성화 서열을 포함하는 핵산 구조체로서, 상기 혼성화 서열은 3' 말단에 상기 mRNA의 폴리(A) 테일과 상보적으로 결합하는 폴리(T) 테일(poly(T) tail)을 더 포함하는 것인, 핵산 구조체
2 2
제1항에 있어서, 상기 혼성화 서열은 제1 siRNA 서열에 상보적으로 결합하는 제2 siRNA 안티센스 또는 센스 서열; 또는 제1 siRNA 서열에 상보적으로 결합하는 DNA 안티센스 또는 센스 서열인 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
3 3
삭제
4 4
제1항에 있어서, 상기 폴리(T) 테일은 2 내지 6 nt 길이인 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
5 5
제1항에 있어서, 상기 핵산 구조체는 상기 mRNA가 코딩하는 타겟 단백질의 발현 및 표적 유전자의 발현 억제를 동시에 유발하는 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
6 6
제1항에 있어서, 제1 siRNA 센스 또는 안티센스 서열의 3' 말단에 추가의 siRNA 센스 또는 안티센스 서열을 위한 제1 링커 서열을 더 포함하는 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
7 7
제6항에 있어서, 상기 제1 링커 서열은 폴리(U) 테일(poly(U) tail)인 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
8 8
제6항에 있어서, 상기 제1 링커 서열의 3’ 말단에 추가의 siRNA 센스 또는 안티센스 서열을 더 포함하는 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
9 9
제8항에 있어서, 혼성화 서열; 및 제2 링커 서열을 더 포함하는 것을 특징으로 하는 핵산 구조체로서, 상기 혼성화 서열은 상기 제1 링커 서열; 및 추가의 siRNA 센스 또는 안티센스 서열에 상보적으로 결합하는 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
10 10
제9항에 있어서, 상기 혼성화 서열은 추가의 siRNA 서열에 상보적으로 결합하는 제2 siRNA 안티센스 또는 센스 서열; 또는 추가의 siRNA 서열에 상보적으로 결합하는 DNA 안티센스 또는 센스 서열인 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
11 11
제9항에 있어서, 상기 제2 링커 서열은 제1 링커 서열과 상보적으로 결합하는 폴리(A) 테일(poly(A) tail)인 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체
12 12
제1항에 있어서, 상기 핵산 구조체는 제1 siRNA 센스 또는 안티센스 서열의 3’ 말단에 다음 (a) 및 (b)를 포함하는 반복단위를 복수 개 더 포함하는 것을 특징으로 하는, 핵산 구조체:(a) 추가의 siRNA 센스 또는 안티센스 서열을 위한 제1 링커 서열; 및 추가의 siRNA 센스 또는 안티센스 서열; 및 (b) 혼성화 서열; 및 제2 링커 서열로서, 상기 혼성화 서열은 상기 제1 링커 서열; 및 추가의 siRNA 센스 또는 안티센스 서열에 상보적으로 결합하는 것임
13 13
제1항, 제2항 및 제4항 내지 제12항 중 어느 한 항의 핵산 구조체 및 핵산 전달체를 포함하는 조성물
14 14
제13항에 있어서, 상기 핵산 전달체는 나노입자인 것을 특징으로 하는, 조성물
15 15
제1항, 제2항 및 제4항 내지 제12항 중 어느 한 항의 핵산 구조체를 포함하는 면역치료용 약학적 조성물
16 16
제15항에 있어서, 상기 면역치료는 암 면역치료인 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
17 17
제15항에 있어서, 상기 암은 뇌종양, 양성성상세포종, 악성성상세포종, 뇌하수체 선종, 뇌수막종, 뇌림프종, 핍지교종, 두개내인종, 상의세포종, 뇌간종양, 두경부 종양, 후두암, 구인두암, 비강/부비동암, 비인두암, 침샘암, 하인두암, 갑상선암, 흉부종양, 소세포성 폐암, 비소세포성 폐암, 흉선암, 종격동 종양, 식도암, 유방암, 남성유방암, 복부종양, 위암, 간암, 담낭암, 담도암, 췌장암, 소장암, 대장암, 항문암, 방광암, 신장암, 남성생식기종양, 음경암, 요도암, 전립선암, 여성생식기종양, 자궁경부암, 자궁내막암, 난소암, 자궁육종, 질암, 여성외부생식기암, 여성요도암, 피부암, 골수종, 백혈병 및 악성림프종으로 이루어진 군으로부터 선택된 1종 이상인 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
18 18
제1항, 제2항 및 제4항 내지 제12항 중 어느 한 항의 핵산 구조체를 포함하는 암 백신
19 19
제18항에 있어서, 상기 암 백신은 수지상세포를 더 포함하는 것을 특징으로 하는, 암 백신
20 20
1) 3’ 말단에 5' 방향에서 3' 방향으로 순차적으로 위치하는 폴리(T) 테일(poly(T) tail) 및 siRNA 안티센스 또는 센스 서열이 도입된 DNA 주형을 제조하는 단계; 2) DNA 주형에 RNA 중합효소를 포함하는 반응용액을 처리하여 3’ 말단에 siRNA 서열을 포함하는 mRNA를 얻는 단계; 및 3) 3' 말단에 Oligo(dT)가 연결된 siRNA를 상기 mRNA 산물에 어닐링하는 단계; 를 포함하는 mRNA 및 siRNA를 포함하는 핵산 구조체의 제조방법
지정국 정보가 없습니다
패밀리정보가 없습니다
순번, 연구부처, 주관기관, 연구사업, 연구과제의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 국가R&D 연구정보 정보 표입니다.
순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 교육부 이화여자대학교 개인기초연구(교육부)(R&D) 치료용 유전자 백신 개발을 위한 최적화된 mRNA 염기 서열 디자인과 mRNA용 유전자 전달 시스템의 개발
2 과학기술정보통신부 이화여자대학교 집단연구지원(R&D) 섬유화질환 제어 연구센터
3 과학기술정보통신부 한동대학교 바이오.의료기술개발(R&D) CRISPR/Cas9 기반 다중 유전체편집을 통한 난치성 만성 B형간염 치료 기술 개발