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아세틸콜린 수용체 변이 유전자를 유효성분으로 포함하는 근긴장 이상증 치료용 조성물

  • 기술번호 : KST2022000213
  • 담당센터 : 부산기술혁신센터
  • 전화번호 : 051-606-6561
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요약 본 발명은 본 발명은 아세틸콜린 수용체(acetylcholine receptors; AChR) 변이 유전자를 유효성분으로 포함하는 근긴장 이상증 치료용 조성물에 대한 것이다. 본 발명에서는 아세틸콜린 수용체의 활성을 연장시켜 느린 통로 증후군(slow channel syndrome)을 만드는 것으로 알려진 AChRε L289F를 아데노 연관 바이러스를 이용하여 마우스에 주사한 것으로, 도입 유전자가 발현하면서 마우스의 다리가 약해지며, 느린 통로 증후군의 치료제인 플루옥세틴(fluoxetine)을 투여했을 때 다리 힘이 돌아오는 것을 확인하였다. 즉, 신경근접합의 기능을 무력화시키기 위해 아세틸콜린 수용체 변이 유전자를 도입하여, 근긴장 이상에 대한 지속적이면서도 조절 가능한 치료에 유용할 것이라는 가능성을 제시하였다.
Int. CL A61K 48/00 (2006.01.01) A61K 38/17 (2006.01.01) A61P 21/00 (2006.01.01)
CPC A61K 48/005(2013.01) A61K 38/1787(2013.01) A61P 21/00(2013.01)
출원번호/일자 1020200066428 (2020.06.02)
출원인 부산대학교 산학협력단
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2021-0149413 (2021.12.09) 문서열기
공고번호/일자
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 공개
심사진행상태 수리
심판사항
구분 국내출원/신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2020.06.02)
심사청구항수 4

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 부산대학교 산학협력단 대한민국 부산광역시 금정구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 신진홍 경상남도 양산시
2 김대성 부산광역시 해운대구
3 김은경 경상남도 양산시

대리인

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1 특허법인태백 대한민국 서울 금천구 가산디지털*로 *** 이노플렉스 *차 ***호

최종권리자

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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2020.06.02 수리 (Accepted) 1-1-2020-0566526-06
2 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search
2021.10.15 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
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번호 청구항
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아세틸콜린 수용체(acetylcholine receptors; AChR) 변이 유전자 또는 상기 유전자가 코딩하는 단백질을 유효성분으로 포함하는 근긴장 이상증 치료용 약학조성물
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제1항에 있어서, 상기 아세틸콜린 수용체 변이 유전자는 AChRα V176M, AChRα G173S, AChRα S289I, AChRα N237K, AChRα S246F, AChRα S246Y, AChRα V269F, AChRα T274I, AChRα C438W, AChRβ V252F, AChRβ L285M, AChRβ T288S, AChRβ V289M, AChRδ S289Y, AChRδ S289F, AChRε L241F, AChRε V279L, AChRε T284P, AChRε V285A 및 AChRε L289F로 이루어진 군에서 선택된 어느 하나 이상인 것을 특징으로 하는 근긴장 이상증 치료용 약학조성물
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제1항에 있어서, 상기 아세틸콜린 수용체 변이 유전자는 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터에 포함되어 있는 것을 특징으로 하는 근긴장 이상증 치료용 약학조성물
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제1항에 있어서, 상기 조성물은 신경근접합의 기능 부전을 일으켜 근력을 약화시키는 것을 특징으로 하는 근긴장 이상증 치료용 약학조성물
지정국 정보가 없습니다
패밀리정보가 없습니다
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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 과학기술정보통신부 부산대학교 개인기초연구(과기정통부)(R&D) 바이러스 매개 생체 유전자 가위를 통한 근기능 개선 연구