| 1 |
1
Smug1(Single-Strand-Selective Monofunctional Uracil-DNA Glycosylase 1) 단백질을 유효성분으로 포함하는 망막질환 예방 또는 치료용 약학적 조성물
|
| 2 |
2
Smug1(Single-Strand-Selective Monofunctional Uracil-DNA Glycosylase 1) 단백질을 암호화하는 폴리뉴클레오티드, 이를 포함하는 벡터 또는 상기 벡터를 포함하는 세포를 유효성분으로 포함하는 망막질환 예방 또는 치료용 약학적 조성물
|
| 3 |
3
제1항 또는 제2항에 있어서, 상기 망막질환은 노인성 황반변성(AMD), 습성 황반변성, 건성 황반변성, 당뇨병성 망막증, 황반 부종, 낭포성 황반 부종, 색소성 망막염 (RP), 레베르 선천 흑암시 (LCA), 스타가르트병, 어셔 증후군, 맥락막 결여,로드-콘 또는 콘-로드 디스트로피, 섬모병증, 미토콘드리아 장애, 진행성 망막 위축증, 퇴행성 망막 질환, 지도상 위축증, 가족형 또는 획득 황반병증, 맥락막 흑색종,겸상 적혈구 망막증, 망막하 혈관신생, 맥락막 혈관신생, 망막 광수용체 질환, 망막 색소 상피-계 질환, 포도막염, 망막박리, 외상성 망막 손상, 의원성 망막 손상, 황반원공, 황반 모세관 확장증, 신경절 세포 질환, 시신경 세포 질환, 녹내장, 시신경병증, 허혈성 망막 질환, 미숙아 망막증, 망막 혈관 폐색, 결절맥락막혈관병증, 망막저산소증, 가족형 마크로아뉴리즘, 망막 혈관 질환, 안혈관 질환, 녹내장으로 인한 망막신경세포 퇴화 및 허혈성 시신경병증으로 이루어진 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
|
| 4 |
4
제1항 또는 제2항에 있어서, 상기 약학적 조성물은 안구 국소 투여용 조성물인 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
|
| 5 |
5
제2항에 있어서, 상기 벡터는 선형 DNA, 플라스미드 DNA 또는 재조합 바이러스성 벡터인 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
|
| 6 |
6
제5항에 있어서, 상기 재조합 바이러스는 레트로 바이러스, 아데노 바이러스, 아데노 부속 바이러스, 헤르페스 심플렉스 바이러스, 렌티바이러스로 이루어진 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
|
| 7 |
7
제2항에 있어서, 상기 세포는 줄기세포, 수지상 세포, 자가이식 종양세포(autologous tumor cells) 및 정착 종양세포(established tumor cells)로 이루어진 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
|
| 8 |
8
제1항에 있어서, 상기 망막질환은 자외선, 활성산소 또는 노화에 의한 망막세포의 사멸에 의한 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
|
| 9 |
9
Smug1의 발현 수준을 측정하는 제제를 포함하는 망막질환 진단용 조성물
|
| 10 |
10
제9항에 있어서, 상기 Smug1의 발현 수준을 측정하는 제제는(i) Smug1 단백질에 특이적으로 결합하는 항체, 상기 단백질에 특이적인 결합 도메인을 갖는 펩타이드 또는 앱타머; 또는(ii) Smug1 단백질을 코딩하는 유전자의 mRNA에 특이적으로 결합하는 프라이머 또는 프로브인 것을 특징으로 하는 진단용 조성물
|
| 11 |
11
망막질환의 진단에 필요한 정보를 제공하기 위하여, (a) 망막질환이 의심되는 환자로부터 제공된 생물학적 시료에서 Smug1 단백질 또는 mRNA의 발현 수준을 측정하는 단계;(b) 상기 Smug1 단백질 또는 mRNA의 발현 수준을 정상인과 비교하고 정상인에 비해 Smug1의 단백질 또는 mRNA 발현 수준이 감소한 경우 망막질환인 것으로 판정하는 단계를 포함하는, Smug1을 검출하는 방법
|
| 12 |
12
(a) 시험 물질을 Smug1 유전자를 발현하는 세포에 접촉시키는 단계;(b) 상기 세포와 시험 물질을 접촉하지 않은 대조군 세포에서 Smug1 유전자 발현 수준을 측정하는 단계; 및(c) 대조군 세포와 비교하여 Smug1 유전자 발현 수준을 증가시키는 시험 물질을 망막질환 치료제 후보 물질로 선별하는 단계를 포함하는 망막질환 치료제 스크리닝 방법
|
