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N-말단 닉카아제 Cas9을 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 프라임에디터 단백질의 제 1단편을 발현하는 재조합 벡터; C-말단 닉카아제 Cas9에 융합된 역전사효소를 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 프라임에디터 단백질의 제 2단편을 발현하는 재조합 벡터; 및프라임에디팅 가이드 RNA(pegRNA) 서열을 포함하는 재조합 벡터를 포함하는 유전체 편집용 조성물로서,상기 프라임에디터 단백질은 닉카아제 Cas9 단백질의 C-말단에 역전사 효소가 융합된 형태인 것인 유전체 편집용 조성물
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청구항 1에 있어서, 상기 제1 단편을 암호화하는 핵산 서열은 C-말단에 스플라이싱 도너(splicing donor: SD)가 연결된 것이고, 상기 제2 단편을 암호화하는 핵산 서열은 N-말단에 스플라이싱 어셉터(splicing acceptor: SA)가 연결된 것인, 조성물
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청구항 1에 있어서, 상기 프라임에디터 단백질의 제1 단편은 서열번호 1의 1번째 아미노산 잔기부터 1035번째 아미노산 잔기까지의 아미노산 서열로 이루어진 단백질 단편을 포함하고, 상기 프라임에디터 단백질의 제2 단편은 서열번호 1의 1036번째 아미노산 잔기부터 1368번째 아미노산 잔기까지의 아미노산 서열로 이루어진 단백질 단편을 포함하고, C-말단에 역전사효소(reverse transcriptase)가 융합된 것인, 조성물
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청구항 1에 있어서, 상기 재조합 벡터는 아데노-연관 바이러스 벡터로서 혈청형 8 또는 혈청형 2 유래인 것인, 조성물
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청구항 1에 있어서, 상기 프라임에디터 단백질은 닉카아제 Cas9 단백질의 C-말단과 역전사 효소 사이에 링커를 더 포함하는 것인, 조성물
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청구항 1에 있어서,상기 프라임에디터 단백질은 핵 국재화 서열(nuclear localization sequence: NLS)을 더 포함하는 것인, 조성물
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청구항 1에 있어서, 상기 프라임에디팅 가이드 RNA(pegRNA) 서열을 포함하는 재조합 벡터는 단일가닥 가이드 RNA(sgRNA) 서열을 더 포함하는 것인, 조성물
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청구항 1 내지 7 중 어느 한 항에 있어서, 상기 조성물은 진핵 세포 또는 진핵 유기체의 유전체 편집에 사용하기 위한 것인, 조성물
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청구항 1 내지 7 중 어느 한 항의 조성물을 포함하는 유전체 편집용 키트
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N-말단 닉카아제 Cas9을 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 프라임에디터 단백질의 제 1단편을 발현하는 재조합 벡터; C-말단 닉카아제 Cas9에 융합된 역전사효소를 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 프라임에디터 단백질의 제 2단편을 발현하는 재조합 벡터; 및프라임에디팅 가이드 RNA(pegRNA) 서열을 포함하는 재조합 벡터를 각각 분리된 진핵 세포 또는 인간을 제외한 진핵 유기체에 도입하는 단계를 포함하고,상기 프라임에디터 단백질은 닉카아제 Cas9 단백질의 C-말단에 역전사 효소가 융합된 형태인 것인 유전체를 편집하는 방법
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청구항 10에 있어서,상기 제1 단편을 암호화하는 핵산 서열은 C-말단에 스플라이싱 도너(splicing donor: SD)가 연결된 것이고, 상기 제2 단편을 암호화하는 핵산 서열은 N-말단에 스플라이싱 어셉터(splicing acceptor: SA)가 연결된 것인, 방법
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청구항 10에 있어서,상기 프라임에디터 단백질의 제1 단편은 서열번호 1의 1번째 아미노산 잔기부터 1035번째 아미노산 잔기까지의 아미노산 서열로 이루어진 단백질 단편을 포함하고, 상기 프라임에디터 단백질의 제2 단편은 서열번호 1의 1036번째 아미노산 잔기부터 1368번째 아미노산 잔기까지의 아미노산 서열로 이루어진 단백질 단편을 포함하고, C-말단에 역전사효소(reverse transcriptase)가 융합된 것인, 방법
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청구항 10에 있어서,상기 프라임에디터 단백질의 제1 단편 및 제2 단편은 세포 내에서 각각 발현 및 융합하여 프라임에디터 단백질을 형성하는 것인, 방법
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청구항 10에 있어서,상기 프라임에디터 단백질은 서열번호 1의 아미노산 서열로 표시되는 것인, 방법
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청구항 10에 있어서, 상기 프라임에디터 단백질은 핵 국재화 서열(nuclear localization sequence: NLS)을 더 포함하는 것인, 방법
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청구항 10에 있어서, 상기 프라임에디팅 가이드 RNA(pegRNA) 서열을 포함하는 재조합 벡터는 단일가닥 가이드 RNA(sgRNA) 서열을 더 포함하는 것인, 방법
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청구항 10에 있어서, 상기 재조합 벡터의 도입은 국소 주입법, 미세주사법(microinjection), 전기천공법(electroporation) 및 리포펙션(lipofection) 방법으로 이루어진 군으로부터 선택되는 어느 하나에 의해 수행되는 것인, 방법
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청구항 10에 있어서,상기 유전체를 편집하는 방법은 프라임에디팅에 의해 수행되는 것인, 방법
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N-말단 닉카아제 Cas9을 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 프라임에디터 단백질의 제 1단편을 발현하는 재조합 벡터; C-말단 닉카아제 Cas9에 융합된 역전사효소를 암호화하는 핵산 서열을 포함하는 프라임에디터 단백질의 제 2단편을 발현하는 재조합 벡터; 및프라임에디팅 가이드 RNA(pegRNA) 서열을 포함하는 재조합 벡터를 포함하는 망막질환 예방 및 치료용 약학적 조성물 조성물로서,상기 프라임에디터 단백질은 닉카아제 Cas9 단백질의 C-말단에 역전사 효소가 융합된 형태인 것인 망막질환 예방 및 치료용 약학적 조성물
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