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1
(i) 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포의 사멸 유도용 조성물
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2
제1항에 있어서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포는 암세포, 노화세포, 면역질환 유발 세포 또는 심혈관 질환 유발 세포인 조성물
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3
(i) 핵산절단효소를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및 (ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포의 사멸 유도용 벡터
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4
제3항에 있어서, 상기 (i) 및 (ii)가 동일 또는 상이한 벡터에 포함되는, 벡터
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5
제3항에 있어서, 상기 벡터는 Adeno-Associated Viral Vector (AAV), Adenoviral Vector (AdV), Lentiviral Vector (LV), 및 Retroviral Vector (RV)로 구성된 군에서 선택되는 바이러스 벡터; 또는 바이러스 레플리콘을 포함하는 에피좀 벡터를 포함하는 벡터
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6
제5항에 있어서, 상기 에피좀 벡터는 Simian virus 40 (SV40), bovine papilloma virus (BPV) 또는 Epstein-Barr nuclear antigen (EBV)의 복제원점 (Ori)을 포함하는 벡터
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7
(i) 핵산절단효소; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 리보핵산단백질(Ribonucleoprotein, RNP) 복합체
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8
(i) 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드;(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 캐리어
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9
(i) 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드;(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 엑소좀
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10
(i) 핵산절단효소를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및 (ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하고, 상기 (i) 및 (ii)가 동일 또는 상이한 벡터에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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11
(i) 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하고, 상기 (ii)가 벡터에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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12
제11항에 있어서, (i)의 핵산절단효소를 코딩하는 폴리뉴클레오티드는 핵산절단효소를 코딩하는 RNA이고, 선택적으로 변형 뉴클레오시드를 포함하거나, 합성 자기-복제 RNA (synthetic self-replicative RNA)를 포함; 또는(i)의 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드가 캐리어 또는 엑소좀에 포함되는 것을 특징으로 하는 조성물
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13
(i) 핵산절단효소; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 함유하고, 상기 (i) 및 (ii)가 리보핵산단백질(Ribonucleoprotein, RNP) 복합체를 형성하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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14
(i) 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드;(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 함유하고, 상기 (i) 및 (ii)가 캐리어에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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15
제14항에 있어서, 상기 캐리어는 세포 투과성 펩타이드(CPP), 나노입자, ZIF (zeolitic imidazole frameworks), RNA aptamer-streptavidin 또는 중합체를 포함하는 조성물
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16
(i) 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드;(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 함유하고, 상기 (i) 및 (ii)가 엑소좀에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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17
제9항 내지 제16항 중 어느 한 항에 있어서, 서로 다른 서열을 가지는 절단인자 4개 이상을 포함하는 조성물
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18
제9항 내지 제16항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 내 4-30개의 변이영역을 특이적으로 인식하는 절단인자를 포함하는 조성물
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19
제9항 내지 제16항 중 어느 한 항에 있어서, 서로 다른 서열을 가지는 4-30개의 절단인자를 포함하는 조성물
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20
제9항 내지 제16항 중 어느 한 항에 있어서, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 고유의 삽입 및/또는 결실을 포함하는 핵산 서열 부위 4-60개에 이중가닥절단(Double-stranded break, DSB)을 유도하여 세포를 사멸시키는 것을 특징으로 하는 조성물
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21
제9항 내지 제16항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 핵산절단효소는 Cas1, Cas1B, Cas2, Cas3, Cas4, Cas5, Cas6, Cas7, Cas8, Cas9, Cas10, Cas12a, Cas12b, Cas12c, Cas12d, Cas12e, Cas12g, Cas12h, Cas12i, Cas12j, Cas13a, Cas13b, Cas13c, Cas13d, Cas14, Csy1, Csy2, Csy3, Cse1, Cse2, Csc1, Csc2, Csa5, Csn2, CsMT2, Csm3, Csm4, Csm5, Csm6, Cmr1, Cmr3, Cmr4, Cmr5, Cmr6, Csb1, Csb2, Csb3, Csx17, Csx14, Csx10, Csx16, CsaX, Csx3, Csx1, Csx15, Csf1, Csf2, Csf3 또는 Csf4인 조성물
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22
(i) 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드;(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 4개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 환자 맞춤형 질병 치료용 조성물
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23
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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24
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및 (ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 벡터
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25
제24항에 있어서, 상기 (i) 및 (ii)가 동일 또는 상이한 벡터에 포함되는, 벡터
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26
제25항에 있어서, Adeno-Associated Viral Vector (AAV), Adenoviral Vector (AdV), Lentiviral Vector (LV), 및 Retroviral Vector (RV)로 구성된 군에서 선택되는 바이러스 벡터; 또는 바이러스 레플리콘을 포함하는 에피좀 벡터를 포함하는 벡터
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27
제26항에 있어서, 상기 에피좀 벡터는 Simian virus 40 (SV40), bovine papilloma virus (BPV) 또는 Epstein-Barr nuclear antigen (EBV)의 복제원점 (Ori)을 포함하는 벡터
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28
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 리보핵산단백질(Ribonucleoprotein, RNP) 복합체
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29
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드;(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 캐리어
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30
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드;(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 엑소좀
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31
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및 (ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하고, 상기 (i) 및 (ii)가 동일 또는 상이한 벡터에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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32
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하고, 상기 (ii)가 벡터에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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33
제32항에 있어서, (i)의 핵산절단효소를 코딩하는 폴리뉴클레오티드는 핵산절단효소를 코딩하는 RNA이고, 선택적으로 변형 뉴클레오시드를 포함하거나, 합성 자기-복제 RNA (synthetic self-replicative RNA)를 포함; 또는 (i)의 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드가 캐리어 또는 엑소좀에 포함되는 것을 특징으로 하는 조성물
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34
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소; 및(ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 함유하고, 상기 (i) 및 (ii)가 리보핵산단백질(Ribonucleoprotein, RNP) 복합체를 형성하는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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35
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; (ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 함유하고, 상기 (i) 및 (ii)가 캐리어에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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36
제35항에 있어서, 상기 캐리어는 세포 투과성 펩타이드(CPP), 나노입자, ZIF (zeolitic imidazole frameworks), RNA aptamer-streptavidin 또는 중합체를 포함하는 조성물
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37
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; (ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 함유하고, 상기 (i) 및 (ii)가 엑소좀에 포함되는, 게놈 서열 변이를 가지는 세포 사멸 유도용 조성물
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38
제28항 내지 제37항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 내 2-10개의 변이영역을 특이적으로 인식하는 절단인자를 포함하는 조성물
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39
제38항에 있어서, 서로 다른 서열을 가지는 2개 이상의 절단인자를 포함하는 조성물
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40
제38항에 있어서, 서로 다른 서열을 가지는 2-10개의 절단인자를 포함하는 조성물
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41
제28항 내지 제37항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 엑소뉴클레아제 I은 미생물, 효소, 곤충, 마우스 또는 인간 유래인 것을 특징으로 하는 조성물
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42
제41항에 있어서, 상기 엑소뉴클레아제 I은 서열번호 31의 서열을 포함하는 조성물
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43
(i) 엔도뉴클레아제 및 엑소뉴클레아제 I이 융합된 핵산절단효소 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드; 및 (ii) 게놈 서열 변이 (genomic sequence variation)를 가지는 세포에서, 상기 게놈 서열 변이를 가지는 세포 특이적 변이영역 2개 이상을 각각 인식하는 절단인자 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는 환자 맞춤형 질병 치료용 조성물
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