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서열번호 1의 염기 서열을 포함하는 센스 가닥 및 서열번호 2의 염기 서열을 포함하는 안티센스 가닥을 포함하고, 상기 안티센스 가닥의 5' 말단 및 센스 가닥의 3' 말단은 블런트 말단 (blunt end)을 형성하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자를 포함하는, 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포 생성 유도 또는 증진용 조성물
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청구항 1에 있어서, 상기 센스 가닥 또는 안티센스 가닥은 하나 이상의 화학적 변형 (chemical modification)을 포함하는 것인, 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포 생성 유도 또는 증진용 조성물
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청구항 2에 있어서, 상기 화학적 변형은 다음으로 구성된 군에서 선택된 하나 이상을 포함하는 것인, 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포 생성 유도 또는 증진용 조성물:뉴클레오티드 내 당 구조의 2' 탄소 위치에서 -OH기가 -CH3 (methyl), -OCH3 (methoxy), -NH2, -F (불소), -O-2-메톡시에틸-O-프로필 (propyl), -O-2-메틸티오에틸 (methylthioethyl), -O-3-아미노프로필, 또는 -O-3-디메틸아미노프로필로 치환;뉴클레오티드 내 당 (sugar) 구조의 산소가 황으로 치환;뉴클레오티드 결합이 포스포로티오에이트 (phosphorothioate), 보라노포스페이트 (boranophosphate), 또는 메틸포스포네이트 (methyl phosphonate)로 변형;PNA (peptide nucleic acid), LNA (locked nucleic acid), 또는 UNA (unlocked nucleic acid) 형태로의 변형; 및인산기 (phosphate group), 친유성 화합물 (lipophilic compound), 또는 세포 침투 펩타이드 결합
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청구항 3에 있어서, 상기 친유성 화합물은 콜레스테롤, 토코페롤, 스테아르산 (stearic acid), 레티노산 (retinoic acid), DHA (docosahexaenoic acid), 팔미트산 (palmitic acid), 리놀레산 (linoleic acid), 리놀렌산 (linolenic acid), 및 탄소수 10 개 이상의 장쇄지방산으로 이루어지는 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상인 것인, 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포 생성 유도 또는 증진용 조성물
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청구항 2에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자는 상기 센스 가닥 또는 안티센스 가닥 중 2 개 이상의 뉴클레오티드 내 당 구조의 2' 탄소 위치에서 -OH기가 -OCH3 또는 -F로 치환되는 변형;상기 센스 가닥 또는 안티센스 가닥에서 10% 이상의 뉴클레오티드 결합이 포스포로티오에이트로 변형;상기 센스 가닥의 3' 말단에 콜레스테롤 결합; 및상기 안티센스 가닥의 5' 말단에 인산기 결합으로 이루어지는 군으로부터 선택되는 하나 이상의 변형을 포함하는 것인, 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포 생성 유도 또는 증진용 조성물
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청구항 2에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자는 하기의 센스 가닥을 포함하며,mC(2'-F-G)mG(2'-F-C)mG(2'-F-C)mU(2'-F-G)mG(2'-F-U)mC(2'-F-U)mC(2'-F-G)*mA*(2'-F-U)*-Chol,상기에서, *는 포스포로티오에이트 결합 (phosphorothioated bond)으로의 변형, m은 2'-O-메틸 (Methyl)로의 치환, 2'-F-는 2'-플루오르 (Fluoro)로의 치환, -chol은 3'-콜레스테롤의 결합을 의미하는 것인, 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포 생성 유도 또는 증진용 조성물
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청구항 2에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자는 하기의 안티센스 가닥을 포함하며,PmA(2'-F-U)mC(2'-F-G)mA(2'-F-G)mA(2'-F-C)mC(2'-F-A)mG(2'-F-C)mG(2'-F-C)mC(2'-F-G)mC(2'-F-G)mU(2'-F-C)mG(2'-F-G)*mA*(2'-F-A)*mA*(2'-F-A),상기에서, *는 포스포로티오에이트 결합으로의 변형, m은 2'-O-메틸로의 치환, 2'-F-는 2'-플루오르로의 치환, P는 5'-인산기의 결합을 의미하는 것인, 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포 생성 유도 또는 증진용 조성물
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청구항 1 내지 7 중 어느 한 항의 조성물을 포함하는 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포의 생성을 유도 또는 증진하기 위한 세포 배양용 조성물
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청구항 1 내지 7 중 어느 한 항의 조성물을 이용하여 원추세포 또는 원추세포-유사 간상세포의 생성을 유도 또는 증진시키는 방법
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청구항 9에 있어서, 상기 방법은 체외에서 줄기세포, 망막 전구체 세포, 망막유사체 (retinal organoid) 세포, 광수용체 전구체 세포, 원추세포, 또는 간상세포로 이루어지는 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상의 세포 배양액에 청구항 1 내지 7 중 어느 한 항의 조성물을 첨가하는 단계; 또는 체외에서 줄기세포, 망막 전구체 세포, 망막유사체 세포, 광수용체 전구체 세포, 원추세포, 또는 간상세포로 이루어지는 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상의 세포를 청구항 1 내지 7 중 어느 한 항의 조성물을 포함하는 배지에서 배양하는 단계를 포함하는 것인, 방법
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