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ROR-beta(Retinoid-related orphan nuclear receptor)를 코딩하는 mRNA와 상보적인 서열을 포함하는 안티센스 가닥과, 상기 안티센스 가닥과 상보적 결합을 형성하는 센스 가닥을 포함하고, 상기 안티센스 가닥의 5' 말단 및 센스 가닥의 3' 말단은 블런트 말단(blunt end)을 형성하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 1에 있어서, 상기 센스 가닥은 15 내지 17nt의 길이를 가지고, 상기 안티센스 가닥은 18nt 내지 23nt의 길이를 가지는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 1에 있어서, 상기 센스 가닥은 서열번호 27, 29, 51, 83, 85, 91, 95, 97, 103, 105, 107, 109, 및 115로 구성된 군에서 선택되는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 3에 있어서, 상기 센스 가닥은 서열번호 27, 29, 51, 및 109로 구성된 군에서 선택되는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 1에 있어서, 상기 안티센스 가닥은 서열번호 28, 30, 52, 84, 86, 92, 96, 98, 104, 106, 108, 110, 및 116으로 구성된 군에서 선택되는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 5에 있어서, 상기 안티센스 가닥은 서열번호 28, 30, 52, 및 110으로 구성된 군에서 선택되는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 1에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자의 센스 가닥 또는 안티센스 가닥은 하기로부터 선택된 하나 이상의 화학적 변형(chemical modification)을 포함하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자:뉴클레오티드 내 당 구조의 2' 탄소 위치에서 -OH기가 -CH3(methyl), -OCH3(methoxy), -NH2, -F(불소), -O-2-메톡시에틸 -O-프로필(propyl), -O-2-메틸티오에틸(methylthioethyl), -O-3-아미노프로필, 또는 -O-3-디메틸아미노프로필로 치환;뉴클레오티드 내 당(sugar) 구조의 산소가 황으로 치환;뉴클레오티드 결합이 포스포로티오에이트(phosphorothioate), 보라노포페이트(boranophosphate), 또는 메틸포스포네이트(methyl phosphonate)로 변형;PNA(peptide nucleic acid), LNA(locked nucleic acid) 또는 UNA(unlocked nucleic acid) 형태로의 변형; 및인산기(phosphate group), 친유성 화합물(lipophilic compound) 또는 세포 침투 펩타이드 결합
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청구항 7에 있어서, 상기 친유성 화합물(lipophilic compound)은 콜레스테롤, 토코페롤, 스테아르산(stearic acid), 레티노산(retinoic acid), DHA(docosahexaenoica cid), 팔미트산(palmitic acid), 리놀레산(linoleic acid), 리놀렌산(Linolenic acid) 및 탄소수 10개 이상의 장쇄 지방산으로 구성된 군에서 선택되는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 7에 있어서, 상기 센스 가닥은 하기로부터 선택된 하나 이상의 화학적 변형을 포함하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자:3'말단으로부터 인접한 2 내지 4개의 뉴클레오티드 결합이 포스포로티오에이트(phosphorothioate), 보라노포페이트(boranophosphate), 또는 메틸포스포네이트(methyl phosphonate)로 변형; 2개 이상의 뉴클레오티드 내 당 구조의 2' 탄소 위치에서 -OH기가 -CH3(methyl), -OCH3(methoxy), -NH2, -F(불소), -O-2-메톡시에틸 -O-프로필(propyl), -O-2-메틸티오에틸(methylthioethyl), -O-3-아미노프로필, -O-3-디메틸아미노프로필로 치환;3' 말단에 친유성 화합물(lipophilic compound) 또는 세포 침투 펩타이드의 결합
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청구항 7에 있어서, 상기 안티센스 가닥은 하기로부터 선택되는 어느 하나 이상의 화학적 변형을 포함하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자:3'말단으로부터 인접한 3 내지 5개의 뉴클레오티드 결합이 포스포로티오에이트(phosphorothioate), 보라노포페이트(boranophosphate), 또는 메틸포스포네이트(methyl phosphonate)로 변형; 2개 이상의 뉴클레오티드 내 당 구조의 2' 탄소 위치에서 -OH기가 -CH3(methyl), -OCH3(methoxy), -NH2, -F(불소), -O-2-메톡시에틸 -O-프로필(propyl), -O-2-메틸티오에틸(methylthioethyl), -O-3-아미노프로필, -O-3-디메틸아미노프로필로 치환; 및 5' 말단에 인산기(phosphate group) 또는 세포 침투 펩타이드의 결합
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청구항 7에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자는센스 가닥 또는 안티센스 가닥 중 2개 이상의 뉴클레오티드 내 당 구조의 2' 탄소 위치에서 -OH기가 -OCH3(methoxy) 또는 -F(불소)로 치환되는 변형;센스 또는 안티센스 가닥에서 10% 이상의 뉴클레오티드 결합이 포스포로티오에이트(phosphorothioate)로 변형;센스 가닥의 3' 말단에 콜레스테롤 또는 팔미트산 결합; 및안티센스 가닥의 5' 말단에 인산기(phosphate group) 결합;으로 구성된 군에서 선택된 하나 이상의 변형을 포함하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 7에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자는 하기로부터 선택된 어느 하나의 안티센스 가닥을 포함하며, (a) P-mUAGGfUAAAfCAAGfUfUG*G*G*fU*A; 및(b) P-mUfAmGfGmUfAmAfAmCfAmAfGmUfUmG*fG*mG*fU*mA, 상기에서, *는 포스포로티오에이트 결합으로의 변형, m은 2'-OCH3로의 치환, f는 2'-F의 치환, P는 5'-인산기의 결합을 의미하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 7에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자는 하기로부터 선택된 어느 하나의 센스 가닥을 포함하며,(A) mCmCAACUUGUUUACC*mU*mA*chol; (B) mCCmAAmCUmUGmUUmUAmCC*mU*A*chol;(C) mCfCmAfAmCfUmUfGmUfUmUfAmCfC*mU*fA*chol; 및(D) mCmCAACUUGUUUACC*mU*mA*PA,상기에서, *는 포스포로티오에이트 결합으로의 변형, m은 2'-OCH3로의 치환, chol은 3'-콜레스테롤의 결합, PA는 3'-팔미트산의 결합을 의미하는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 7에 있어서, 상기 RNAi 유도용 핵산 분자는 세포 관통능(cell-penetrating ability)을 가지는 것인 RNAi 유도용 핵산 분자
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청구항 1 내지 14 중 어느 한 항에 따른 RNAi 유도용 핵산 분자를 유효성분으로 포함하는 망막질환의 개선 또는 치료용 약학적 조성물
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청구항 15에 있어서, 상기 망막질환은 어셔 증후군, 스타가트병(Stargardt disease), 바뎃-비들 증후군, 베스트병, 맥락막 결여, 맥락망막 위축(gyrate-atrophy), 망막색소변성증, 망막 황반성 퇴화증, 레베르선천성흑내장(Leber Congenital Amaurosis; Leber's Hereditary Optic Neuropathy), BCM(Blue-cone monochromacy), 망막층간 분리, ML(Malattia Leventinese), 오구치병(Oguchi disease) 및 레프섬병(Refsum disease)로 구성된 군에서 선택된 어느 하나인 것인 약학적 조성물
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