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KCNQ4 유전자 돌연변이를 표적하고,서열번호 2 내지 14 중 하나의 연속적인 뉴클레오티드를 포함하는 이중 RNA (dual guide RNA) 또는 sgRNA (single-chain guide RNA)인, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 1항에 있어서,상기 뉴클레오티드는, KCNQ4 유전자의 엑손 5에서 830번째 영역을 포함하는 서열에 특이적으로 결합하는, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 2항에 있어서,상기 KCNQ4 유전자의 엑손 5에서 830번째 영역을 포함하는 서열은,서열번호 1, 15 내지 27 중 하나인, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 2항에 있어서,상기 KCNQ4 유전자의 엑손 5에서 830번째 영역을 포함하는 서열은,프로토스페이서 인접 모티프(protospacer adjacent motif, PAM)을 포함하는, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 1항에 있어서,상기 뉴클레오티드는,서열번호 2 내지 5 중 적어도 하나의 연속적인 뉴클레오티드인, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 1항에 있어서,상기 뉴클레오티드는,서열번호 4의 연속적인 뉴클레오티드인, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 6항에 있어서,상기 서열번호 4의 연속적인 뉴클레오티드는,SpCas9과의 유전자 편집 효율성에 대한 예측 점수가 60 이상인, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 6항에 있어서,상기 서열번호 4의 연속적인 뉴클레오티드는,서열번호 17 서열에 특이적으로 결합하는, KCNQ4 유전자 교정용 가이드 RNA
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제 1항 내지 제 8항 중 하나에 기재된 가이드 RNA, 및 Cas9 단백질을 포함하는, 난청 치료용 조성물
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제 9항에 있어서,상기 Cas9 단백질은,Streptococcus pyogenes Cas9 (SpCas9), Streptococcus thermophilus Cas9 (StCas9), Streptococcus pasteurianus (SpaCas9), Campylobacter jejuni Cas9 (CjCas9), Staphylococcus aureus (SaCas9), Francisella novicida Cas9 (FnCas9), Neisseria cinerea Cas9 (NcCas9), Neisseria meningitis Cas9 (NmCas9) Prevotella 및 Francisella 1(Cpf1) 중 하나인, 난청 치료용 조성물
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제 9항에 있어서,상기 가이드 RNA 및 상기 Cas9 단백질은,상기 가이드 RNA 및 상기 Cas9 단백질에 대한 서열이 아데노-관련 바이러스(AAV)로 패키징되어 발현되는, 난청 치료용 조성물
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제 11항에 있어서,상기 AAV의 역가(titer)는,하나의 달팽이관에 대하여, 1
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제 11항에 있어서,상기 AAV는,Anc80L65인, 난청 치료용 조성물
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제 9항에 있어서,상기 가이드 RNA 및 상기 Cas9 단백질에 대한 서열을 포함하는 AAV의 유전자 편집 비율은,In vivo에서 0
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제 9항에 있어서,상기 가이드 RNA 및 상기 Cas9 단백질에 대한 서열을 포함하는 AAV의 유전자 편집 비율은,ex vivo에서 1
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제 11항에 있어서,상기 가이드 RNA 및 상기 Cas9 단백질에 대한 서열을 포함하는 AAV는, 서열변호 52 내지 54 중 적어도 하나의 코딩 서열을 포함하는, 난청 치료용 조성물
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제 9항에 있어서,상기 조성물은,리보뉴클레오티드 단백질(ribonucleotide protein, RNP)를 더 포함하는, 난청 치료용 조성물
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제 9항에 있어서,상기 조성물은,KCNQ4 K+ 채널(Potassium channel)을 활성화시키는, 난청 치료용 조성물
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