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AsCpf1 및 CRISPR RNA (crRNA)를 동시에 발현하는 단일 아데노-관련 바이러스(AAV) 벡터
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제1항에 있어서, 상기 AAV 벡터는 양방향성 H1 프로모터를 가지는 것인, 단일 AAV 벡터
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제2항에 있어서, 상기 양방향성 H1 프로모터는 마우스 H1 프로모터인 것인, 단일 AAV 벡터
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제3항에 있어서, 상기 마우스 H1 프로모터는 서열번호 1을 포함하는 것인, 단일 AAV 벡터
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제1항에 있어서, 상기 AAV 벡터의 패키징 사이즈(packaging size)는 4,300 bp 내지 4,700 bp 인, 단일 AAV 벡터
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제3항에 있어서, 상기 양방향성 H1 프로모터는 마우스 H1 프로모터에 1개 내지 30개의 추가적인 염기서열이 도입된 것인, 단일 AAV 벡터
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제6항에 있어서, 상기 추가적인 염기서열은 서열번호 2, 3, 4 및 5로 구성된 그룹으로부터 선택된 하나의 염기서열을 포함하는 것인, 단일 AAV 벡터
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제1항에 있어서, 상기 단일 AAV 벡터는 2개 이상의 crRNA를 발현하는 것인, 단일 AAV 벡터
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제1항에 있어서, 상기 AAV 벡터는 소 성장 호르몬 폴리아데닐레이션 신호 (BGHpA) 및 시미안 바이러스 40 폴리아데닐화 신호 (SV40pA)로 구성되는 그룹으로부터 선택된 전사 종결 신호를 포함하는 것인, 단일 AAV 벡터
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제1항의 단일 AAV 벡터를 이용하여 단일 위치 또는 다중 위치 유전자에서 표적화된 돌연변이를 유도하는 것을 특징으로 하는 유전자 교정 방법
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제10항에 있어서, 상기 AAV 벡터는 양방향성 H1 프로모터를 가지는 것인, 유전자 교정 방법
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제11항에 있어서, 상기 양방향성 H1 프로모터는 마우스 H1 프로모터인 것인, 유전자 교정 방법
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제12항에 있어서, 상기 양방향성 H1 프로모터는 마우스 H1 프로모터에 1개 내지 30개의 추가적인 염기서열이 도입된 것인, 유전자 교정 방법
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제10항에 있어서, 상기 AAV 벡터는 소 성장 호르몬 폴리아데닐레이션 신호 (BGHpA) 및 시미안 바이러스 40 폴리아데닐화 신호 (SV40pA)로 구성되는 그룹으로부터 선택된 전사 종결 신호를 포함하는 것인, 유전자 교정 방법
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