1 |
1
Ebp1(ErbB3-binding protein 1) 단백질, 또는 Ebp1 단백질을 인코딩하는 폴리뉴클레오타이드 서열을 유효성분으로 포함하는, 뇌질환의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물
|
2 |
2
제1항에 있어서, 상기 Ebp1 단백질은 서열번호 1의 아미노산 서열을 포함하는 것인, 약제학적 조성물
|
3 |
3
제1항에 있어서, 상기 폴리뉴클레오타이드 서열은 서열번호 2의 뉴클레오타이드 서열을 포함하는 것인, 약제학적 조성물
|
4 |
4
제1항에 있어서, 상게 폴리뉴클레오타이드 서열은 네이키드 DNA 이거나, 또는 유전자 전달체에 포함된 것인, 약제학적 조성물
|
5 |
5
제4항에 있어서, 상기 유전자 전달체는 벡터인, 약제학적 조성물
|
6 |
6
제5항에 있어서, 상기 벡터는 플라스미드 벡터, 코스미드 벡터, 또는 바이러스 벡터인, 약제학적 조성물
|
7 |
7
제1항에 있어서, 상기 뇌질환을 가지는 환자는 Ebp1 유전자 변이를 가지는 것인, 약제학적 조성물
|
8 |
8
제1항에 있어서, 상기 뇌질환은 소뇌위축증, 조현병, 또는 소뇌위축증을 동반하는 조현병인, 약제학적 조성물
|
9 |
9
다음 단계를 포함하는 뇌질환 치료제의 스크리닝 방법:(a) Ebp1(ErbB3-binding protein 1) 단백질을 인코딩하는 유전자가 녹아웃 된 형질전환 동물에 뇌질환 치료제 후보물질을 투여하는 단계;(b) 상기 후보물질을 투여한 형질전환 동물을 후보물질을 투여하지 않은 대조군 동물과 비교하여 뇌질환에 대한 지표를 측정하는 단계; 및(c) 상기 지표가 후보물질을 투여한 형질전환 동물에서 대조군 동물에 비해 개선되는 경우, 후보물질을 뇌질환의 치료제로 판정하는 단계
|
10 |
10
제9항에 있어서, 상기 형질전환 동물은 조직 특이적으로 Ebp1 단백질을 인코딩하는 유전자가 녹아웃된 것인, 스크리닝 방법
|
11 |
11
제9항에 있어서, 상기 형질전환 동물은 형질전환 마우스(mouse)인, 스크리닝 방법
|
12 |
12
제9항에 있어서, 상기 뇌질환에 대한 지표의 측정은 소뇌의 부피 측정, 소뇌 퍼킨지 세포의 수와 수상돌기의 길이 측정, 로타로드(Rotarod) 실험, 악력 측정, 오픈 필드 테스트(Open field test), 보행 분석, 선행자극 억제 실험(Prepulse inhibition), Y-미로(Y-maze), 새로운 물건 인식 실험(Novel object recognition test), 3-챔버 실험(Three chamber assay), 또는 이들의 조합인, 스크리닝 방법
|