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TSP1(Thrombospondin1) 유전자의 발현 억제제로서 서열번호 6으로 기재되는 염기서열을 표적으로 하는 sgRNA(single guide RNA)를 유효성분으로 함유하는 파브리 병의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
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제1항에 있어서, 상기 TSP1 유전자는 서열번호 1로 기재되는 염기서열로 구성되는 폴리뉴클레오티드인 파브리 병의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
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TSP1 유전자의 발현 억제제로서 서열번호 6으로 기재되는 염기서열을 표적으로 하는 sgRNA(single guide RNA)를 유효성분으로 함유하는 파브리 병의 예방 또는 개선용 건강기능식품
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1) TSP1, KDR 및 eNOS 단백질의 발현 세포주에 피검물질을 처리하는 단계;2) 상기 세포주에서 TSP1, KDR 및 eNOS 단백질의 발현 정도를 측정하는 단계; 및3) 상기 TSP1 단백질의 발현 정도가 피검물질을 처리하지 않은 대조군에 비해 감소되고, KDR 및 eNOS 단백질의 발현 정도가 피검물질을 처리하지 않은 대조군에 비해 증가되는 피검물질을 선별하는 단계를 포함하는, 파브리 병 치료제 후보물질의 스크리닝 방법
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제7항에 있어서, 단계 1)의 피검물질은 펩티드, 단백질, 비펩티드성 화합물, 활성 화합물, 발효 생산물, 세포 추출액, 식물 추출액, 동물조직 추출액 및 혈장으로 이루어진 군으로부터 선택되는 하나 이상인 파브리 병 치료제 후보물질의 스크리닝 방법
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제 7항에 있어서, 단계 2)의 단백질의 발현 정도는 효소면역분석법(enzyme-linked immunosorbent assay, ELISA), 방사능면역분석법(radioimmunoassays), 샌드위치 효소면역분석법, 웨스턴 블롯(western blot), 면역침강법(immunoprecipitation), 면역조직화학염색법(immunohistochemistry), 형광면역법(fluoroimmunoassay), 및 유세포 분석법(FACS)으로 이루어진 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상의 방법으로 측정되는, 파브리 병 치료제 후보물질의 스크리닝 방법
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1) TSP1, KDR 및 eNOS 단백질에 피검물질을 처리하는 단계;2) 상기 TSP1, KDR 및 eNOS 단백질의 활성 정도를 측정하는 단계; 및3) 상기 TSP1 단백질의 활성 정도가 피검물질을 처리하지 않은 대조군에 비해 감소하고, KDR 및 eNOS 단백질의 활성 정도가 피검물질을 처리하지 않은 대조군에 비해 증가하는 피검물질을 선별하는 단계를 포함하는, 파브리 병 치료제 후보물질의 스크리닝 방법
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제 10항에 있어서, 단계 2)의 단백질의 활성 정도는 효소면역분석법, 형광면역법, SDS-PAGE, 질량분석(mass spectrometry), 및 단백질 칩(protein chip)으로 이루어진 군으로부터 선택되는 어느 하나 이상의 방법으로 측정되는, 파브리 병 치료제 후보물질의 스크리닝 방법
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파브리병 환자의 혈관내피세포에서 TSP1 단백질의 발현을 감소시키고, KDR(kinase insert domain receptor) 및 eNOS(endothelial Nitric oxide synthase) 단백질의 발현을 증가시키는 하기 화학식 1로 표시되는 SB-431542를 유효성분으로 함유하는 파브리병의 예방 또는 치료용 약학적 조성물
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파브리병 환자의 혈관내피세포에서 TSP1 단백질의 발현을 감소시키고, KDR(kinase insert domain receptor) 및 eNOS(endothelial Nitric oxide synthase) 단백질의 발현을 증가시키는 하기 화학식 1로 표시되는 SB-431542를 유효성분으로 함유하는 파브리병의 예방 또는 개선용 건강기능식품
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