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하기 화학식 1의 펩타이드-지질의 결합체를 기본단위로 하는 펩타이드-지질 결합체:[화학식 1] A-B-C-D-E여기서, A는 탄소수가 12~20개인 지방산 또는 양이온성 지질;B는 엔도좀의 탈출을 촉진하는 펩타이드;C는 RNA 결합 펩타이드; D는 세포 투과 기능을 가진 펩타이드;E는 타겟 세포 표면을 인식하는 펩타이드인 것을 특징으로 함
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제1항에 있어서, 상기 B는 4~12개의 히스티딘으로 구성된 펩타이드인 것을 특징으로 하는 펩타이드-지질 결합체
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제1항에 있어서, 상기 D는 4~12개 알지닌, 4~12개 라이신 및 2개의 시스테인으로 구성되는 군에서 선택되는 펩타이드 또는 이들의 조합인 것을 특징으로 하는 펩타이드-지질 결합체
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제1항에 있어서, 상기 C는 서열번호 1 내지 서열번호 15 중 어느 하나의 아미노산 서열로 표시되는 펩타이드인 것을 특징으로 하는 펩타이드-지질 결합체
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제1항에 있어서, 상기 E는 서열번호 16의 아미노산 서열을 가지는 것을 특징으로 하는 펩타이드-지질 결합체
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제1항에 있어서, 상기 화학식 1의 기본단위의 상기 A-B는 아마이드 결합을 통해 연결되어 있는 것을 특징으로 하는 펩타이드-지질 결합체
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제6항에 있어서, 상기 A-B의 아마이드 결합은 화학적 합성방법으로 결합되는 것을 특징으로 하는 펩타이드-지질 결합체
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제1항에 있어서, 상기 B-C-D-E는 화학적 합성기법 또는 재조합 발현기법으로 제조하는 것을 특징으로 하는 펩타이드-지질 결합체
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제1항 내지 제8항 중 어느 한 항의 펩타이드-지질 결합체와 올리고뉴클레오티드가 결합된 나노입자
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제9항에 있어서, 상기 올리고뉴클레오티드는 DNA, siRNA, miRNA 및 mRNA로 구성되는 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 나노입자
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제9항에 있어서, 상기 올리고뉴클레오티드는 타겟 유전자의 발현을 억제시키거나 증가시키는 것을 특징으로 하는 나노입자
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제10항에 있어서, 상기 siRNA는 종양유발 단백질, 질병을 유발하는 단백질을 코딩하는 염기서열에 대한 상보적인 염기서열을 가지는 siRNA인 것을 특징으로 하는 나노입자
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제12항에 있어서, 상기 siRNA는 천연 형태 또는 화학적으로 변형된 형태의 siRNA이거나, 5' 말단에 sulfhydryl group 또는 amine group으로 치환된 siRNA를 사용하여 세포투과 및 타겟 인식 펩타이드에 있는 시스테인의 sulfhydryl group과 화학적 가교제를 사용하여 결합한 것을 특징으로 하는 나노입자
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제10항에 있어서, 상기 mRNA는 발현을 증가시키려는 타겟 단백질, 재조합 키메라 단백질 또는 바이러스 항원을 코딩하는 것을 특징으로 하는 나노입자
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제9항에 있어서, 상기 올리고뉴클레오티드가 화학식 1의 C에 결합한 후, 펩타이드-지질 결합체가 자기조립을 통해 형성되는 것을 특징으로 하는 나노입자
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16
제15항에 있어서, 10~200nm의 크기를 가지는 것을 특징으로 하는 나노입자
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제10항에 있어서, 상기 올리고뉴클레오티드가 siRNA 또는 mRNA이고, 상기 siRNA 또는 mRNA와 펩타이드-지질 결합체의 분자량 비가 1:1~1:100인 것을 특징으로 하는 나노입자
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제9항의 펩타이드-지질 결합체와 올리고뉴클레오티드가 결합된 나노입자를 포함하는 올리고뉴클레오티드의 세포 내 전달용 조성물
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제9항의 펩타이드-지질 결합체와 올리고뉴클레오티드가 결합된 나노입자를 포함하는 약학적 조성물
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제19항에 있어서, 암 또는 염증성 질환의 치료 또는 예방용인 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
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제20항에 있어서, 상기 암은 편평상피암, 기저세포암, 선암, 간세포암, 신세포암, 방광암, 장암, 유방암, 자궁경부암, 자궁암, 결장암, 식도암, 두부암, 신장암, 간암, 폐암, 난소암, 췌장암, 전립선암, 위암, 백혈병, 양성 및 악성 림프종, 양성 및 악성 흑색종, 골수증식성 질환, 에윙육종, 혈관육종, 카포시 육종, 지방육종, 근육종, 신경상피육종, 활막육종, 신경육종, 성상세포종, 희소돌기아교세포종, 뇌질피복세포증, 교아세포종, 신경아세포종, 신경절세포종, 신경절교세포종, 수아종, 송과세포종, 수막종, 뇌막육종, 신경섬유종 및 신경초종을 포함하는 육종, 고환암, 갑상선암, 암육종, 호긴스병, 윌름 종양 및 테라토칼시노마스로 구성되는 군에서 선택되는 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
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제20항에 있어서, 천식, 자가면역 질환, 류마티스관절염, 다발성 경화증, 섬모질환, 구개열, 당뇨병, 심장 질환, 고혈압, 염증성장질환, 정신 지체, 기분 장애, 비만, 굴절 이상, 불임, 앵겔만 증후군, 카나반병, 만성 소화 장애증, 샤르코마리투드병, 낭포성 섬유증, 듀켄시근이영양증, 혈색소증, 혈우병, 클리네펠터 증후군, 신경섬유종증, 페닐케톤뇨증, 상염색체 우성 다낭성 신종(PKD1 또는 PKD2), 프라더-윌리 증후군, 겸상적혈구빈혈증, 테이삭스병, 터너증후군, HIV 감염 질환 및 HCV 감염 질환으로 구성된 군에서 선택되는 질환의 치료 또는 예방용인 것을 특징으로 하는 약학적 조성물
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