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크리스퍼 기반 염기교정 기술을 이용하여 줄기세포 유래 심근병증 모델 세포주 제조방법 및 이의 방법으로 제조된 심근병증 세포주

  • 기술번호 : KST2023003070
  • 담당센터 : 서울동부기술혁신센터
  • 전화번호 : 02-2155-3662
요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 4세대 염기 편집 기술 기반의 심근병증 모델 세포주 제조방법 등에 관한 것으로서, 본 발명은 1bp의 염기만을 정확하게 변이를 유도하여 정확한 유전적 비후성 심근병증 모델의 세포주를 제공할 수 있으며, 본 발명의 sgRNA는 다양한 인간 유래 세포에 적용가능하고, 오프타겟 발생이 없거나 세포 표현형에 영향을 미치지 않는 인트론에 발생하여 제작된 심근병증 모델의 세포주는 심근병증 및 그 치료제 연구와 환자 맞춤형 치료 연구에 이용될 수 있다.
Int. CL C12N 15/113 (2010.01.01) C12N 9/22 (2006.01.01) C12N 15/10 (2017.01.01) C12N 5/077 (2010.01.01)
CPC C12N 15/113(2013.01) C12N 9/22(2013.01) C12N 15/102(2013.01) C12N 5/0657(2013.01) C12N 2310/20(2013.01) C12N 2510/00(2013.01) C12N 2506/02(2013.01) C12N 2506/45(2013.01) C12N 2506/1307(2013.01)
출원번호/일자 1020220147060 (2022.11.07)
출원인 고려대학교 산학협력단
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2023-0068327 (2023.05.17) 문서열기
공고번호/일자
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보 대한민국  |   1020210152399   |   2021.11.08
법적상태 공개
심사진행상태 수리
심판사항
구분 국내출원/신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2022.11.07)
심사청구항수 12

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 고려대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 성북구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 임도선 서울특별시 강남구
2 김경미 서울특별시 종로구
3 노지민 서울특별시 강북구
4 정태영 경기도 하남시 미사강변대로 ***, *
5 주성진 서울특별시 성북구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 특허법인 무한 대한민국 서울특별시 강남구 언주로 ***, *층(역삼동,화물재단빌딩)

최종권리자

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번호 이름 국적 주소
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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2022.11.07 수리 (Accepted) 1-1-2022-1180567-17
2 [출원서 등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment
2022.11.11 수리 (Accepted) 1-1-2022-1203077-31
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번호 청구항
1 1
인간유래 다능성 줄기세포 유래의 심근병증 모델 세포주 제작을 위한 가이드 RNA (guide RNA)로서, 상기 심근병증 모델 세포주는 TTN, LMNA, DES, 또는 MYH7 유전자가 넉-아웃 (Knock-out)된 것이며, 상기 가이드 RNA는 20~30 bp의 길이를 가지고, 상기 가이드 RNA는 서열번호 1 내지 4로 이루어진 군으로부터 선택된 1종의 염기서열을 포함하는 것인, 가이드 RNA
2 2
제1항의 가이드 RNA를 암호화하는 유전자를 포함하는, 심근병증 모델 세포주 제작용 벡터
3 3
제2항에 있어서, 상기 벡터는 Cas 단백질을 암호화하는 유전자를 추가로 포함하는 것인, 심근병증 모델 세포주 제작용 벡터
4 4
제2항에 있어서, 상기 가이드 RNA를 암호화하는 유전자는 U6 프로모터와 작동 가능하게 연결된 것인, 심근병증 모델 세포주 제작용 벡터
5 5
제1항의 가이드 RNA 또는 상기 가이드 RNA를 발현하는 벡터를 포함하는, 심근병증 모델 세포주 제작용 조성물
6 6
제5항에 있어서, 상기 조성물은 Cas 단백질을 발현하는 벡터를 추가로 포함하는 것인, 심근병증 모델 세포주 제작용 조성물
7 7
제5항의 조성물을 이용하여 배아줄기세포, 유도만능줄기세포 또는 섬유아세포를 형질전환하는 단계를 포함하는 심근병증 모델 세포주 제작 방법
8 8
제7항에 있어서, 상기 방법은 형질전환 단계 이후에 세포를 단일 세포로 분리하여 군집(colony)가 형성되도록 배양하는 단계를 추가로 포함하는 것인 심근병증 모델 세포주 제작 방법
9 9
제8항에 있어서, 상기 방법은 상기 배양 단계 이후에 각 군집에서 세포를 획득하고, 획득된 세포에서 DNA를 분리하여 염기서열 분석을 수행하는 단계를 추가로 포함하는 것인, 심근병증 모델 세포주 제작 방법
10 10
제9항에 있어서, 상기 형질전환 세포가 배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포인 경우, 염기서열 분석을 통해 TTN, LMNA, DES 또는 MYH7 유전자에 교정이 확인된 군집의 세포를 심근세포로 분화하는 단계를 추가로 포함하는, 심근병증 모델 세포주 제작 방법
11 11
제9항에 있어서, 상기 형질전환 세포가 섬유아세포인 경우, 염기서열 분석을 통해 TTN, LMNA, DES 또는 MYH7 유전자에 교정이 확인된 군집의 세포를 역분화하여 유도만능줄기세포로 제작하고, 상기 유도만능줄기세포를 심근세포로 분화하는 단계를 추가로 포함하는, 심근병증 모델 세포주 제작 방법
12 12
제7항 내지 제11항 중 하나의 항의 방법으로 제작된 심근병증 모델 세포주
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1 WO2023080755 WO 세계지적재산권기구(WIPO) FAMILY

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순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 과학기술정보통신부 고려대학교 개인기초연구(과기정통부) 크리스퍼시스템 기반 전사체 활성인자를 이용한 세포전환기술 개발
2 과학기술정보통신부 고려대학교 바이오의료기술개발 마이크로 심실 오가노이드 이용한 심근병증 모델링 및 기전 규명