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안티센스 가닥 (antisense strand) 및 상기 안티센스 가닥에 상보적인 센스 가닥(sense strand)으로 구성되는 이중가닥의 siRNA (small interfering RNA) 분자로서, 상기 siRNA의 안티센스 가닥의 5' 말단 영역 또는 3' 말단 영역에 단일 뉴클레오티드 도입에 의한 단일 뉴클레오티드 벌지(bulge)를 적어도 하나 이상 가지는 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제1항에 있어서, 상기 siRNA의 안티센스 가닥의 5' 말단 영역은 5' 말단으로부터 2~4번째 위치의 뉴클레오티드인 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제1항에 있어서, 상기 siRNA의 안티센스 가닥의 3' 말단 영역은 3' 말단으로부터 2~4번째 위치의 뉴클레오티드인 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제1항에 있어서, 상기 단일 뉴클레오티드 벌지는 상기 siRNA의 안티센스 가닥의 5' 말단의 2번째 뉴클레오티드에 존재하는 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제1항에서, 상기 도입되는 단일 뉴클레오티드는 인접하는 뉴클레오티드와 다른 염기를 가지는 뉴클레오티드 또는 염기가 없는(abasic) 뉴클레오티드인 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제1항에 있어서, 상기 siRNA는 19~21 뉴클레오티드(nucleotide, nt)의 안티센스 가닥 및 상기 안티센스 가닥에 상보적인 서열을 갖는 13~17nt의 센스 가닥으로 구성되고, 상기 안티센스 가닥의 5'방향의 말단이 블런트 말단(blunt end)이고 안티센스 가닥의 3'말단에 돌출부(overhang)를 갖는 것을 특징으로 하는 siRNA 분자인 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제7항에 있어서, 상기 센스 가닥의 길이는 15~16nt이며, 상기 돌출부의 길이는 3~6nt인 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제1항에 있어서, 화학적 변형을 포함하는 것을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제9항에 있어서, 상기 화학적 변형은 상기 siRNA 분자에 포함되는 적어도 1종의 뉴클레오티드의 리보스의 2' 위치의 히드록실기가 수소원자, 불소원자, -O-알킬기, -O-아실기 및 아미노기 중 어느 하나로 치환된 것임을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제9항에 있어서, 상기 화학적 변형은 상기 siRNA에 포함되는 적어도 1종의 뉴클레오티드의 포스페이트 백본이 phosphorothioate form, phosphorodithioate form, alkylphosphonate form, phosphoroamidate form 및 boranophosphate form 중 어느 하나로 치환된 것임을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제9항에 있어서, 상기 화학적 변형은 상기 siRNA에 포함되는 적어도 1종의 뉴클레오티드가 LNA (locked nucleic acid), UNA(unlocked nucleic acid), Morpholino 및 PNA (peptide nucleic acid) 중 어느 하나로 치환된 것임을 특징으로 하는 siRNA 분자
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제1항 및 제3항 내지 제12항 중 어느 한 항의 siRNA 분자를 함유하는 유전자 발현 억제용 조성물
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제1항 및 제3항 내지 제12항 중 어느 한 항의 siRNA 분자를 함유하는 유전자 발현 억제용 키트
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제1항 및 제3항 내지 제12항 중 어느 한 항의 siRNA 분자를 인체를 제외한 세포 내 도입시키는 단계를 포함하는 세포 내 목적 유전자의 발현 억제 방법
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제1항 및 제3항 내지 제12항 중 어느 한 항의 siRNA 분자를 인체를 제외한 세포 내에서 발현시키는 단계를 포함하는 세포 내 목적 유전자의 발현 억제 방법
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제1항 및 제3항 내지 제12항 중 어느 한 항의 siRNA 분자를 인체를 제외한 세포 내 도입시키는 단계를 포함하는 siRNA 분자의 안티센스 가닥에 의한 오프-타겟 효과의 억제방법
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제1항 및 제3항 내지 제12항 중 어느 한 항의 siRNA 분자를 인체를 제외한 세포 내 발현시키는 단계를 포함하는 siRNA 분자의 안티센스 가닥에 의한 오프-타겟 효과의 억제방법
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