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세포에서 세포 사멸을 선택적으로 유도하는 방법으로서, a) 이를 필요로 하는 대상체에게, 서열 특이적인 엔도뉴클레아제 활성을 포함하는 제1 도메인 및 엑소뉴클레아제 활성을 포함하는 제2 도메인을 포함하는 키메라 폴리펩티드, 세포 내의 표적 핵산에 상보적인 서열을 포함하는 가이드 핵산을 투여하는 단계; 및b) 표적 핵산을 절단하여 세포 사멸을 유도하는 단계를 포함하는 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 장애와 연관되는 것인 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 대상체의 암세포에 있는 것인 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 대상체의 건강한 세포에 부재하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 암과 연관된 서열을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 RNA를 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 DNA를 포함하는 것인 방법
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8
제1항에 있어서, 표적 핵산이 염색체 이상을 포함하는 영역 내에 있는 것인 방법
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제8항에 있어서, 염색체 이상이 전좌, 결실, 중복, 역위, 삽입, 고리, 카피수 변이, indel(삽입-결실), 및 등완염색체로 이루어진 군으로부터 선택되는 것인 방법
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10
제1항에 있어서, 세포가 복수의 세포에 있는 것인 방법
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제10항에 있어서, 복수의 세포가 건강한 세포를 포함하는 것인 방법
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12
제11항에 있어서, 투여 후, 건강한 세포가 살아있는 것인 방법
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제11항에 있어서, 투여 후, 건강한 세포가 증식하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 절단이 세포 내의 하나 이상의 절단 부위에서의 절단을 포함하는 것인 방법
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15
제1항에 있어서, 표적 핵산이 장애와 연관되는 것인 방법
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제5항에 있어서, 암이 폐암, 췌장암, 유방암, 난소암, 결장암, 또는 자궁경부암을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 암, 전좌, 또는 암 진행과 연관된 서열에 특이적인 단일 뉴클레오티드 다형성을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 표적 핵산이 BRCA-1, BRAF, BCR-ABL, HER2, KIF5A, IRX1, ADAMTS16, GNPDA2, KCNE2, SLC15A5, SMIM11, DACH2, HERC2P2, CD68SHBG, ERBB2, KRT16, LINC00536, TRPS1, CDK8, TRAPPC9, HERC2P2, SIRPB1, MRC1, ATP11A, POTEB, HERC2P2, PRDM9, CDKN2B, HPV, LINE2(MT2), CCR5, 또는 HPRT1로 이루어진 군으로부터 선택되는 유전자의 일부를 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 키메라 폴리펩티드가 유도성의 비특이적인 뉴클레아제 활성을 추가로 포함하는 것인 방법
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제19항에 있어서, 유도성의 비특이적인 뉴클레아제 활성이 키메라 폴리펩티드에 의한 표적 핵산의 부위 특이적인 절단에 의해 활성화되는 것인 방법
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제1항에 있어서, 제1 도메인이 Cas12a (또는 Cpf1) 도메인, Cas12a 도메인, Cas12b 도메인, Cas12c 도메인, Cas12d 도메인, Cas12e 도메인, Cas12f 도메인, Cas12g 도메인, Cas12h 도메인, Cas12i 도메인, Cas13a 도메인, Cas13b 도메인, Cas14 도메인, 또는 Cas9 도메인을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 제1 도메인이 Cas12a (또는 Cpf1) 도메인을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 제1 도메인이 Cas13a 또는 Cas13b 도메인을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 제1 도메인이 Cas9 도메인을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 가이드 핵산이 표 6 및 단락 [00303] 또는 표 7 및 단락 [00305]에 열거된 서열로 이루어진 군으로부터 선택되는 서열을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 제2 도메인이 RecE 도메인, RecJ 도메인, T5 도메인, 람다 엑소뉴클레아제 도메인, RecBCD 도메인, DNA pol I 소단편 도메인, ExoI 도메인, ExoII 도메인, ExoVII 도메인, Exo T 도메인, Trex1 도메인, 또는 Trex2 도메인을 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 키메라 폴리펩티드가 3' OH 돌출부를 생성하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 키메라 폴리펩티드가 오목한 3' OH를 노출하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 제2 도메인이 절단된 말단 절제 활성을 갖는 효소를 포함하는 것인 방법
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제1항에 있어서, 제2 도메인이 녹두 뉴클레아제를 포함하는 것인 방법
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제11항에 있어서, 표적 핵산이 대상체의 건강한 세포에 부재하는 것인 방법
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