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마이크로알엔에이 (miR)-202의 활성을 억제할 수 있는 물질 및 약학적으로 허용가능한 담체를 포함하는, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물로, 상기 miR-202의 활성을 억제할 수 있는 물질은 서열번호 1의 핵산서열로 표시되는 miR-202 핵산분자의 1번째 내지 7번째 핵산서열에 상보적 서열을 포함하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드;서열번호 2의 핵산서열로 표시되는 miR-202 핵산분자의 1번째 또는 2번째 내지 8번째 핵산서열에 상보적 서열을 포함하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드; 또는서열번호 3의 핵산서열로 표시되는 miR-202 핵산분자의 64번째 내지 71번째 핵산서열에 상보적 서열을 포함하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물
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제 1 항에 있어서, 상기 안티센스 올리고뉴클레오타이드는 이를 구성하는 하나 이상의 뉴클레오타이드가 LNA, 또는 이를 구성하는 하나 이상의 뉴클레오타이드의 당이 2'-O- 메틸화, 또는 이를 구성하는 뉴클레오타이드 사이의 결합에 하나이상의 포스포티오에이트, 또는 이들의 조합을 포함하는 것인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물
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제 1 항에 있어서, 상기 miR-202의 활성을 억제할 수 있는 안티센스 올리고뉴클레오타이드는 서열번호 4 (5’-UUCCCAUGCCCUAUACCUCU-3') 또는 서열번호 5 (5’-TTCCCATGCCCTATACCTCT-3')의 서열로 표시되는 것인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물
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제 1 항에 있어서, 상기 다계통위축증의 증상은 소뇌조화운동불능 또는 자율신경계의 기능상실인 것인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물
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제 1 항에 있어서, 상기 조성물은 Oct 1 유전자의 단백질 발현을 억제하는 것인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물
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제 1 항, 또는 제 6 항 내지 제 9 항 중 어느 한 항에 있어서,상기 조성물은 뇌로 전달되는 것인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물
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제 10 항에 있어서, 상기 조성물은 비강내 투여, 정맥내 투여, 피하 주사, 뇌척수강내 주사, 흡입투여, 또는 경구 투여용 제형인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 약학 조성물
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miR-202 핵산분자를 시험물질과 접촉시키는 단계;상기 시험물질과 접촉된 분자의 활성을 결정하는 단계; 및상기 접촉된 분자 활성이, 상기 시험물질과 접촉되지 않은 대조군의 miR-202 분자의 활성과 비교하여 감소한 경우 이를 후보물질로 선별하는 단계를 포함하며,상기 miR-202 분자의 활성은 이의 Oct 1 유전자의 3'UTR 영역에의 결합을 측정하여 결정되는 것인, 다계통위축증 치료 또는 예방용 물질의 스크리닝 방법
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miR-202의 뉴클레오타이드 서열 또는 그 상보적 서열의 검출용 물질을 포함하며, 상기 서열 검출용 물질은 프로브 또는 프라이머인, 다계통위축증 진단용 키트
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생물학적 시료에서 miR-202의 발현량을 결정하는 단계; 및상기 검출된 miR-202 농도를 검사 대상자의 다계통위축증 진단 또는 예후와 연관시키는 단계를 포함하는, 다계통위축증의 진단 또는 예후에 필요한 정보를 제공하기 위하여 miR-202를 검출하는 방법
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제 16 항에 있어서, 상기 연관시키는 단계는 상기 다계통위축증 검사 대상자의 비마커 임상정보를 추가로 사용하는 것인, 방법
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제 17 항에 있어서, 상기 검사 대상자의 비마커 임상정보는 상기 대상자의 나이, 성별, 체중, 식습관, 체질량, 기저질환, 혈액검사, 뇌 MRI, 뇌 CT, 또는 뇌 척수액 검사 중 하나 이상인 방법
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제 16 항에 있어서, 상기 연관시키는 단계는 상기 miR-202의 발현량을 대조군에서 결정된 miR-202 검출결과와 비교하는 것으로, 상기 miR-202의 발현이 대조군과 비교하여 증가한 것인, 방법
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