| 1 |
1
핵 위치화 신호 (nuclear localization signal, NLS) 펩티드와 연결된 CRISPR 연관 단백질 (CRISPR associated protein, Cas 단백질);핵 엑스포트 신호 (nuclear export signal, NES) 펩티드; 및상기 Cas 단백질과 상기 NES 펩티드를 연결하는 링커 (linker)를 포함하는 NLS-Cas-linker-NES 복합체로서, 상기 링커는 표적 마이크로 RNA (miRNA)와 결합하는 것에 의하여 절단되는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 2 |
2
청구항 1에 있어서, 상기 링커는 상기 표적 miRNA와 상보적으로 결합하는 올리고뉴클레오티드를 포함하는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 3 |
3
청구항 1에 있어서, 상기 Cas 단백질은 Cas1, Cas1B, Cas2, Cas3, Cas4, Cas5, Cas6, Cas7, Cas8, Cas9, Cas10, Csy1, Csy2, Csy3, Cse1, Cse2, Csc1, Csc2, Csa5, Csn2, Csm2, Csm3, Csm4, Csm5, Csm6, Cmr1, Cmr3, Cmr4, Cmr5, Cmr6, Csb1, Csb2, Csb3, Csx17, Csx14, Csx10, Csx16, CsaX, Csx3, Csx1, Csx15, Csf1, Csf2, Csf3, Csf4, 또는 이의 상동체 또는 변형물인 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 4 |
4
청구항 1에 있어서, 상기 링커는 상기 표적 miRNA가 상보적으로 결합하는 결합 부위를 1 내지 3 개 포함하는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 5 |
5
청구항 1에 있어서, 상기 표적 miRNA는 질환 세포에서 특이적으로 발현되는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 6 |
6
청구항 4에 있어서, 상기 링커의 상기 결합 부위는 서열번호 3의 뉴클레오티드 서열을 포함하고, 상기 결합 부위에는 서열번호 4의 뉴클레오티드 서열을 포함하는 miRNA 21이 결합하는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 7 |
7
청구항 1에 있어서, 상기 NLS-Cas-linker-NES 복합체는 상기 NES 펩티드를 하나 이상 포함하는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 8 |
8
청구항 1에 있어서, 상기 NLS-Cas-linker-NES 복합체는, 상기 링커와 상기 NES 펩티드 사이에서 아지드 (azide) 작용기와 알킨 (alkyne) 작용기의 클릭반응 (click reaction)으로 인해, 상기 링커와 상기 NES 펩티드가 연결되어 있는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 9 |
9
청구항 1에 있어서, 상기 NLS-Cas-linker-NES 복합체는, 상기 링커의 한 쪽 말단에 연결된 아지드 작용기와 상기 NES 펩티드의 C-말단에 연결된 디벤조시클로옥틴 (dibenzocyclooctyne, DBCO) 작용기의 클릭반응으로 인해, 상기 링커와 상기 NES 펩티드가 연결되어 있는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 10 |
10
청구항 1에 있어서, 상기 NLS-Cas-linker-NES 복합체는, 상기 Cas 단백질에 연결된 비오틴 (biotin) 결합 단백질과 상기 링커에 연결된 비오틴의 결합에 의하여, 상기 Cas 단백질과 상기 링커가 연결되어 있는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 11 |
11
청구항 1에 있어서, 상기 NLS-Cas-linker-NES 복합체는 가이드 RNA (guide RNA)를 더 포함하고, 상기 가이드 RNA는 상기 Cas 단백질과 혼성체를 형성하는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 12 |
12
청구항 11에 있어서, 상기 가이드 RNA와 Cas 단백질이 혼성체를 형성한 NLS-Cas-linker-NES 복합체는 상기 가이드 RNA와 Cas 단백질의 혼성체를 질환 세포 특이적으로 세포 핵 내로 전달하는 것인, NLS-Cas-linker-NES 복합체
|
| 13 |
13
청구항 1 내지 12 중 어느 한 항의 NLS-Cas-linker-NES 복합체를 유효성분으로 포함하는 질환 특이적 유전자 조작용 조성물
|
| 14 |
14
청구항 13에 있어서, 상기 질환은 고형암 또는 종양 질환인 것인, 질환 특이적 유전자 조작용 조성물
|
| 15 |
15
청구항 1 내지 12 중 어느 한 항의 NLS-Cas-linker-NES 복합체를 유효성분으로 포함하는 질환 예방 또는 치료용 약제학적 조성물
|
| 16 |
16
청구항 15에 있어서, 상기 질환은 고형암 또는 종양 질환인 것인, 질환 예방 또는 치료용 약제학적 조성물
|
| 17 |
17
청구항 1 내지 12 중 어느 한 항의 NLS-Cas-linker-NES 복합체를 포함하는 유전자 조작용 키트
|
