| 1 |
1
하기 화학식 1로 표시되는 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체(polydixylitol polymer(PdXYP) based gene transporter)
|
| 2 |
2
제1항에 있어서, 상기 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체에 비타민 B6를 추가로 연결한 것으로, 하기 화학식 4로 표시되는 것인, 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체
|
| 3 |
3
제1항에 있어서, 상기 전달체는 혈관 뇌 관문(blood brain barrier, BBB)를 통과하는 것이 특징인, 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체
|
| 4 |
4
a) 디자일리톨을 아크릴로일 클로라이드(acryloyl chloride)로 에스테르화하여 디자일리톨 디아크릴레이트(dXYA)를 제조하는 단계; 및b) 상기 a) 단계에서 제조한 디자일리톨 디아크릴레이트와 50 내지 10,000 Da 범위의 중량 평균 분자량을 갖는 폴리에틸렌이민(PEI) 간에 마이클 부가반응을 수행하여 폴리디자일리톨 폴리머(PdXYP)를 수득하는 단계를 포함하는, 제1항의 화학식 1로 표시되는 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체를 제조하는 방법
|
| 5 |
5
삭제
|
| 6 |
6
제4항에 있어서, 폴리에틸렌이민(PEI)은 분지형(branched-type)인 것인 방법
|
| 7 |
7
제4항에 있어서, 상기 b)단계에서 마이클 부가반응이 40 내지 100 ℃에서 1 내지 72시간 동안 수행되는 것인 방법
|
| 8 |
8
a) 디자일리톨을 아크릴로일 클로라이드(acryloyl chloride)로 에스테르화하여 디자일리톨 디아크릴레이트(dXYA)를 제조하는 단계;b) 상기 a) 단계에서 제조한 디자일리톨 디아크릴레이트와 50 내지 10,000 Da 범위의 중량 평균 분자량을 갖는 폴리에틸렌이민(PEI) 간에 마이클 부가반응을 수행하여 폴리디자일리톨 폴리머(PdXYP)를 수득하는 단계; 및c) 상기 b) 단계에서 제조된 폴리디자일리톨 폴리머(PdXYP)에 비타민 B6를 결합시키는 단계를 포함하는, 비타민 B6를 포함하는 것을 특징으로 하는 제2항의 화학식 4로 표시되는 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체를 제조하는 방법
|
| 9 |
9
제1항 내지 제3항 중 어느 한 항의 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체에 치료 핵산이 결합된 핵산 전달 복합체
|
| 10 |
10
제9항에 있어서, 상기 치료 핵산과 폴리디자일리톨 폴리머 유전자 전달체가 1:0
|
| 11 |
11
제9항에 있어서, 상기 핵산 전달 복합체가 50 내지 150 nm의 평균 입자 크기를 갖는 것인 핵산 전달 복합체
|
| 12 |
12
제9항에 있어서, 상기 핵산 전달 복합체가 25 내지 40 mV 범위의 제타 전위를 나타내는 것인, 핵산 전달 복합체
|
| 13 |
13
제9항에 있어서, 상기 치료 핵산이 siRNA(small interfering RNA), shRNA(small hairpin RNA), esiRNA(endoribonuclease-prepared siRNAs), 안티센스 올리고뉴클레오티드, DNA, 단일가닥 RNA, 이중가닥 RNA, DNA-RNA 혼성체(hybrid) 및 리보자임으로 이루어진 군으로부터 선택되는 형태인, 핵산 전달 복합체
|
| 14 |
14
제9항에 있어서, 상기 치료 핵산이 세린 하이드록시메틸전이효소(Serine hydroxymethyltransferase, SHMT)의 발현을 억제하는 것인, 핵산 전달 복합체
|
| 15 |
15
제14항에 있어서, 상기 치료 핵산이 세린 하이드록시메틸전이효소의 발현을 억제하는, esiRNA Human SHMT1 (sigma aldrich)로 카탈로그 번호 EHU159081-50UG에 해당하는 esiRNA인 것인 핵산 전달 복합체
|
| 16 |
16
제9항의 핵산 전달 복합체를 유효성분으로 포함하는 유전자 치료용 약학적 조성물
|
| 17 |
17
제16항에 있어서, 상기 핵산 전달 복합체가 흡입 투여용 제형 또는 주사 투여용으로 제형화된, 조성물
|
| 18 |
18
제16항에 있어서, 상기 핵산 전달 복합체에 포함된 치료 핵산이 세린 하이드록시메틸전이효소(Serine hydroxymethyltransferase, SHMT)의 발현 억제를 표적하는 것인, 조성물
|
| 19 |
19
제18항에 있어서, 상기 조성물은 암 치료 또는 예방 효과를 가지는 것인, 조성물
|
| 20 |
20
제19항에 있어서, 상기 암은 폐암, 골암, 췌장암, 피부암, 두경부암, 피부 흑색종, 자궁암, 난소암, 직장암, 대장암, 결장암, 유방암, 자궁 육종, 나팔관 암종, 자궁내막 암종, 자궁경부 암종, 질 암종, 외음부 암종, 식도암, 소장암, 갑상선암, 부갑상선암, 연조직의 육종, 요도암, 음경암, 전립선암, 만성 또는 급성 백혈병, 유년기의 고상 종양, 분화 림프종, 방광암, 신장암, 신장 세포 암종, 신장 골반 암종, 제 1 중추신경계 림프종, 척수축 종양, 뇌간 신경교종 및 뇌하수체 아데노마로 이루어진 군으로부터 선택된 것을 특징으로 하는, 조성물
|
