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표적 특이성이 향상된 신규한 Cas9 단백질 변이체 및 이의 용도

  • 기술번호 : KST2022008979
  • 담당센터 : 서울동부기술혁신센터
  • 전화번호 : 02-2155-3662
요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 신규한 Cas9 단백질 변이체 및 이의 용도에 관한 것으로, 보다 구체적으로는 종래 Cas9 단백질에 비해 표적 특이성이 향상된 Cas9 단백질 변이체, 이를 포함하는 CRISPR/Cas9 시스템, 및 이의 유전자 편집 용도에 관한 것이다. 본 발명에서는 Cas9 단백질의 REC2 도메인의 특정 위치에서 아미노산을 치환하는 조작을 통해 checkpoint 구조에서의 비표적 검문을 강화하여 Cas9의 표적 특이성을 향상시켰다. 나아가 REC2 도메인을 조작한 돌연변이와 종래 알려진 Cas9-HF1 또는 eCas9 내 돌연변이의 조합을 통하여 기존에 보고된 Cas9 변이체 종들에 비하여 현저히 우수한 표적 특이성과 표적 서열의 절단 활성을 모두 갖춘 Cas9 단백질 변이체를 개발하였다. 이에, 본 발명은 Cas9 엔지니어링의 유망한 표적으로서 REC2 도메인을 새롭게 제시하였으며, 본 발명을 통해 제조된 Cas9 유전자가위는 유전자 교정 또는 조작이 요구되는 여러 분야, 예컨대 유전 질환, 대사이상 질환, 자가면역 질환, 감염증 등의 치료를 위한 치료제, 농작물의 품종 개량 및 동물의 형질 개량 등의 관련 분야에서 유용하게 활용될 수 있을 것이다.
Int. CL C12N 9/22 (2006.01.01) C12N 15/113 (2010.01.01) C12N 15/90 (2006.01.01)
CPC C12N 9/22(2013.01) C12N 15/113(2013.01) C12N 15/90(2013.01) C12N 2310/20(2013.01)
출원번호/일자 1020200189691 (2020.12.31)
출원인 한양대학교 산학협력단, 서울대학교산학협력단
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2022-0096861 (2022.07.07) 문서열기
공고번호/일자
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 공개
심사진행상태 수리
심판사항
구분 국내출원/신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2020.12.31)
심사청구항수 10

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 한양대학교 산학협력단 대한민국 서울특별시 성동구
2 서울대학교산학협력단 대한민국 서울특별시 관악구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 배상수 서울특별시 성동구
2 정영리 서울특별시 성동구
3 김성근 서울특별시 관악구
4 성기원 서울특별시 관악구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 특허법인(유한)아이시스 대한민국 서울특별시 강남구 선릉로**길**, **층, **층(코아렌빌딩)

최종권리자

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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2020.12.31 수리 (Accepted) 1-1-2020-1441341-37
2 보정요구서
Request for Amendment
2021.01.06 발송처리완료 (Completion of Transmission) 1-5-2021-0002695-58
3 [출원서 등 보정]보정서
[Amendment to Patent Application, etc.] Amendment
2021.02.08 수리 (Accepted) 1-1-2021-0157237-68
4 특허고객번호 정보변경(경정)신고서·정정신고서
2021.07.29 수리 (Accepted) 4-1-2021-5205564-29
5 특허고객번호 정보변경(경정)신고서·정정신고서
2022.04.04 수리 (Accepted) 4-1-2022-5079741-71
6 의견제출통지서
Notification of reason for refusal
2022.06.29 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2022-0480062-44
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번호 청구항
1 1
서열번호 1의 아미노산으로 이루어진 야생형 Cas9 단백질의 REC2 도메인 영역에서 적어도 한 개의 돌연변이를 포함하는, Cas9 단백질 변이체
2 2
제1항에 있어서, 상기 REC2 도메인 영역은 서열번호 1의 아미노산 서열에서 170번부터 307번 위치의 아미노산을 포함하는 것을 특징으로 하는, Cas9 단백질 변이체
3 3
제1항에 있어서, 상기 Cas9 단백질 변이체는 E223, E232, D257, E260, D261, S219, Q228, T249, N251, S254, Q265 및 S267로 이루어진 군으로부터 선택되는 적어도 하나의 아미노산이 Lys(K), Arg(R) 또는 Tyr(Y)으로 치환된 것을 특징으로 하는, Cas9 단백질 변이체
4 4
제1항에 있어서, 상기 Cas9 단백질 변이체는 하기에서 선택되는 어느 하나의 돌연변이를 포함하는 것을 특징으로 하는, Cas9 단백질 변이체:E223K 및 E232K;E223K, E232K 및 D257K;D257K, E260K 및 D261K;E223K, E232K, D257K, E260K 및 D261K; E223R, E232R, D257R, E260R 및 D261R; E223Y, E232Y, D257Y, E260Y 및 D261Y; 및S219K, Q228K, T249K, N251K, S254K, Q265K 및 S267K
5 5
제1항에 있어서, 상기 Cas9 단백질 변이체는 R661, Q695, K848, K855, Q926 및 R1060으로 이루어진 군으로부터 선택되는 적어도 하나의 아미노산의 돌연변이를 더 포함하는 것을 특징으로 하는, Cas9 단백질 변이체
6 6
제5항에 있어서, 상기 R661, Q695, K848, K855, Q926 및 R1060으로 이루어진 군으로부터 선택되는 적어도 하나의 아미노산이 Ala(A)으로 치환된 것을 특징으로 하는, Cas9 단백질 변이체
7 7
제1항 내지 제6항 중 어느 한 항에 있어서, 상기 단백질 변이체는 표적 서열에 대한 특이성이 향상된 것을 특징으로 하는, Cas9 단백질 변이체
8 8
제1항의 Cas9 단백질 변이체; 및가이드 RNA(guide RNA)를 포함하는, CRISPR/Cas9 시스템
9 9
제1항의 Cas9 단백질 변이체를 암호화하는, 폴리뉴클레오티드
10 10
제9항의 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 벡터
지정국 정보가 없습니다
패밀리정보가 없습니다
순번, 연구부처, 주관기관, 연구사업, 연구과제의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 국가R&D 연구정보 정보 표입니다.
순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 과학기술정보통신부 한양대학교 산학협력단 원천기술개발사업 / 바이오·의료기술개발사업 / KOREA BIO GRAND CHALLENGE 차세대 유전자 편집기술을 이용한 질환치료 플랫폼 개발
2 과학기술정보통신부 서울대학교 산학협력단 이공분야기초연구사업/중견연구자지원사업 단분자분광법/초고분해능현미경 융합기술 개발 및 세포내 미시역학에의 응용