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파브알부민 유전자 발현 억제용 CRISPR/Cas9 시스템 및 이의 용도

  • 기술번호 : KST2022003415
  • 담당센터 : 대전기술혁신센터
  • 전화번호 : 042-610-2279
요약, Int. CL, CPC, 출원번호/일자, 출원인, 등록번호/일자, 공개번호/일자, 공고번호/일자, 국제출원번호/일자, 국제공개번호/일자, 우선권정보, 법적상태, 심사진행상태, 심판사항, 구분, 원출원번호/일자, 관련 출원번호, 기술이전 희망, 심사청구여부/일자, 심사청구항수의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 서지정보 표입니다.
요약 본 발명은 파브알부민 유전자의 발현 억제용 CRISPR/Cas9 시스템 및 이의 용도에 관한 것으로, 보다 구체적으로 파브알부민 유전자를 표적하는 가이드 RNA를 포함하는 벡터, 상기 벡터 및 Cas9 핵산분해효소를 포함하는 파브알부민 발현 억제용 조성물, 및 상기 조성물을 유효성분으로 포함하는 신경질환의 예방 또는 치료용도에 관한 것이다. 본 발명에서는 구체적으로 파브알부민 유전자를 표적하는 가이드 RNA 발현 재조합 벡터를 제작하고 이를 마우스 두뇌에 주입한 결과 CRISPR/Cas9 시스템을 통해 파브알부민 유전자의 발현이 효과적으로 억제되고, 이에 따라 마우스의 사회성 인지가 향상되며 신경활성 정도가 감소되는 것을 실질적으로 확인하였는바, 본 발명에 따른 파브알부민 유전자의 발현 억제 기술은 다양한 신경질환의 치료제 개발을 위한 기초 연구분야 및 임상에서 유용하게 이용될 것으로 기대된다.
Int. CL C12N 15/113 (2010.01.01) C12N 15/10 (2017.01.01) C12N 9/22 (2006.01.01) C12N 15/86 (2006.01.01) C07K 14/76 (2006.01.01) A61K 31/7088 (2006.01.01) A61P 25/00 (2006.01.01)
CPC C12N 15/113(2013.01) C12N 15/102(2013.01) C12N 9/22(2013.01) C12N 15/86(2013.01) C07K 14/76(2013.01) A61K 31/7088(2013.01) A61P 25/00(2013.01) C12N 2310/20(2013.01)
출원번호/일자 1020200121612 (2020.09.21)
출원인 한국과학기술원
등록번호/일자
공개번호/일자 10-2022-0039034 (2022.03.29) 문서열기
공고번호/일자
국제출원번호/일자
국제공개번호/일자
우선권정보
법적상태 공개
심사진행상태 수리
심판사항
구분 국내출원/신규
원출원번호/일자
관련 출원번호
심사청구여부/일자 Y (2020.09.21)
심사청구항수 12

출원인

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번호 이름 국적 주소
1 한국과학기술원 대한민국 대전광역시 유성구

발명자

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번호 이름 국적 주소
1 이승희 대전광역시 유성구
2 정다운 대전광역시 유성구
3 김상규 대전광역시 유성구
4 오영빈 대전광역시 유성구

대리인

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번호 이름 국적 주소
1 특허법인(유한)아이시스 대한민국 서울특별시 강남구 선릉로**길**, **층, **층(코아렌빌딩)

최종권리자

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번호 서류명 접수/발송일자 처리상태 접수/발송번호
1 [특허출원]특허출원서
[Patent Application] Patent Application
2020.09.21 수리 (Accepted) 1-1-2020-1001561-77
2 선행기술조사의뢰서
Request for Prior Art Search
2021.09.10 수리 (Accepted) 9-1-9999-9999999-89
3 선행기술조사보고서
Report of Prior Art Search
2021.12.17 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-6-2022-0015150-58
4 의견제출통지서
Notification of reason for refusal
2022.01.24 발송처리완료 (Completion of Transmission) 9-5-2022-0066653-17
5 [거절이유 등 통지에 따른 의견]의견서·답변서·소명서
2022.03.24 수리 (Accepted) 1-1-2022-0318270-87
6 [명세서등 보정]보정서
[Amendment to Description, etc.] Amendment
2022.03.24 보정승인간주 (Regarded as an acceptance of amendment) 1-1-2022-0318269-30
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번호 청구항
1 1
서열번호 1 내지 서열번호 8로 구성된 군으로부터 선택되는 염기서열로 이루어진, 파브알부민(parvalbumin) 유전자를 표적하는 가이드 RNA(guide RNA)
2 2
제1항에 있어서,상기 서열번호 1, 2, 5 또는 6의 염기서열로 이루어진 가이드 RNA는 파브알부민 유전자의 엑손4(exon4) 영역의 서로 다른 서열을 표적하는 것을 특징으로 하는, 가이드 RNA
3 3
제1항에 있어서, 상기 서열번호 3, 4, 7 또는 8의 염기서열로 이루어진 가이드 RNA는 파브알부민 유전자의 엑손5(exon5) 영역의 서로 다른 서열을 표적하는 것을 특징으로 하는, 가이드 RNA
4 4
하기의 구조식으로 표시되는, 파브알부민(parvalbumin) 유전자를 표적하는 가이드 RNA(guide RNA) 카세트:[구조식]A-B-C상기 구조식에서, A는 각각 서열번호 1, 3, 5 및 7로 구성된 군에서 선택되는 어느 하나의 염기서열로 이루어진 가이드 RNA이고, C는 각각 서열번호 2, 4, 6 및 8로 구성된 군에서 선택되는 어느 하나의 염기서열로 이루어진 가이드 RNA이고, 상기 B는 서열번호 9의 염기서열로 이루어진 tRNA이다
5 5
제4항에 있어서, 상기 가이드 RNA 카세트는 형광 단백질을 더 포함하는 것을 특징으로 하는, 가이드 RNA(guide RNA) 카세트
6 6
제4항의 가이드 RNA 카세트를 포함하는, 파브알부민 유전자를 표적하는 재조합 가이드 RNA 벡터
7 7
제6항에 있어서, 상기 벡터는 아데노연관바이러스(Adeno-associated virus; AAV) 벡터인 것을 특징으로 하는, 가이드 RNA 벡터
8 8
제6항의 가이드 RNA 벡터; 및Cas9(CRISPR associated protein 9) 핵산분해효소를 포함하는, 파브알부민 유전자 발현 억제용 CRISPR/Cas9 복합체
9 9
제8항의 CRISPR/Cas9 복합체를 유효성분으로 포함하는, 신경질환 예방 또는 치료용 약학적 조성물
10 10
제9항에 있어서, 상기 신경질환은 자폐증, 조현병, 뇌전증, 사회불안장애, 분열성성격장애, 조울증 및 뇌 인지장애로 구성된 군에서 선택되는 어느 하나인 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
11 11
제9항에 있어서,상기 조성물은 파브알부민 유전자의 발현을 저해함으로써 사회성 인지를 향상시키는 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
12 12
제9항에 있어서,상기 조성물은 파브알부민 유전자의 발현을 저해함으로써 신경활성 정도를 감소시키는 것을 특징으로 하는, 약학적 조성물
지정국 정보가 없습니다
패밀리정보가 없습니다
순번, 연구부처, 주관기관, 연구사업, 연구과제의 정보를 제공하는 이전대상기술 뷰 페이지 상세정보 > 국가R&D 연구정보 정보 표입니다.
순번 연구부처 주관기관 연구사업 연구과제
1 과학기술정보통신부 한국과학기술원 이공분야기초연구사업 다중 감각 통합의 신경 회로망 발굴
2 과학기술정보통신부 한국과학기술원 원천기술개발사업 다중 뇌회로 전기-광-화학적 신호 측정 및 정밀 자극 시스템을 이용한 피질 기능 연구